今年12月初，發生了一件對於甲狀腺癌患者來說奔走相告的大好事——“明星藥”普雷西替尼，也就是大家熟知的BLU-667，正式獲批了甲狀腺癌的適應症。
作為第二款獲批用於甲狀腺癌的RET抑制劑，BLU-667同樣有著無可替代的出彩之處。
緩解率最高100%，經治患者緩解率69%2020年12月2日，FDA宣佈已經加速批准普雷西替尼（Pralsetinib，Gavreto，BLU-667）的擴充套件適應症，用於治療RET突變陽性的晚期或轉移性甲狀腺髓樣癌成年及12歲以上兒童患者，和RET融合突變陽性、需要進行全身治療聯合放射性碘治療的難治性晚期或轉移性甲狀腺癌患者。
該批准基於Ⅰ/Ⅱ期ARROW試驗的結果，研究中納入了143例患者，包括既往接受過卡博替尼或凡德他尼中任何一種或兩種藥物治療的患者（55例），以及初治的患者（88例）。
在經治患者中，普雷西替尼治療的整體緩解率為69%，其中76%的患者緩解持續超過6個月；在初治患者中，整體緩解率為73%，其中61%的患者緩解持續超過6個月。
而在放射性碘難治的患者亞組研究結果中，曾接受過全身治療的患者整體緩解率79%，其中87%的患者緩解持續超過6個月；在僅接受過放射性碘治療的患者中，整體緩解率100%，其中75%的患者緩解持續超過6個月。
甲狀腺癌患者的希望之星RET突變是一種泛癌種的致病因素，可能導致多類癌症，其中包括比較重要的適應症非小細胞肺癌（檢出率約1%~2%）以及甲狀腺癌（檢出率約20%）。
臨床上曾經使用卡博替尼或凡德他尼等藥物治療RET陽性的患者，但由於這兩類藥物並非專門靶向RET這一靶標的抑制劑，因此療效並不能令人滿意，緩解率通常在30%左右，中位無進展生存期約2.3個月，中位總生存期也只有6.8個月。同時，由於脫靶效應，這兩類藥物會產生比較嚴重的毒性。
因此，普雷西替尼（LOXO-292）和塞爾帕替尼（BLU-667）這兩款藥物的誕生，成為了RET突變的各類患者的希望所在。首先獲批的LOXO-292，治療經治甲狀腺髓樣癌患者整體緩解率56%，治療初治患者整體緩解率59%。今年獲批的BLU-667又展現出了更加出色的療效，成為了甲狀腺癌患者的“希望之星”。
不久前，LOXO-292和BLU-667分別在國內開啟了臨床研究並進行了招募。但很快，因為報名患者數量較多，這一階段的招募已經結束，卻仍有大量沒能“抓住機會”的患者，未能參與到臨床試驗當中。
見過這些“特效藥”靶向藥物的療效，再讓患者選擇效果遠遠不夠好的化療或多靶點抑制劑治療，絕對是一件讓人痛心的事情。好在，下一階段的臨床試驗再次開啟，國內患者又有機會接受“特效藥”的治療了！
BLU-667，開啟國內患者長生之門目前，BLU-667治療甲狀腺癌患者的臨床試驗再次開始招募，大家可以聯絡全球腫瘤醫生網醫學部諮詢詳細招募標準；符合標準的患者，可以將基因檢測報告、診斷報告的電子版或清晰照片傳送至基因藥物匯新藥招募中心郵箱進行申請，郵件中留下聯絡方式，等待專業招募顧問稽核結果。