近日，中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）最新公示，三款新藥擬納入突破性治療品種，並進入為其一週的公示期。這三款新藥分別是：Blueprint Medicines/基石藥業RET抑制劑BLU-667膠囊（pralsetinib，普拉替尼），微芯生物多靶點多通路選擇性激酶抑制劑西奧羅尼膠囊，迪哲醫藥EGFR抑制劑DZD9008片。

其中， 普拉替尼由基石藥業合作伙伴Blueprint Medicines公司開發，是一種口服、每日一次、強效高選擇性RET抑制劑，是每日一次的口服精準療法。基石藥業於2018年6月獲得了該產品在大中華區的獨家開發和商業化授權。今年7月，Blueprint Medicines還與羅氏（Roche）開展全球（除大中華地區之外）合作以開發及商業化用於治療RET突變癌症的普拉替尼。

公示資訊顯示普拉替尼納入”突破性治療藥物品種”的擬定適應症為轉染重排（RET）突變陽性的晚期或轉移性甲狀腺髓樣癌（MTC）患者的系統性治療。根據藥物臨床試驗登記與資訊公示平臺，基石藥業正在中國開展一項BLU-667治療甲狀腺癌、非小細胞肺癌（NSCLC）和其他晚期實體瘤患者的1期研究。此次納入預期將加快該款新藥在中國的臨床審評和上市速度，儘早為國內患者帶來福音。

在我國，甲狀腺癌發病率逐年上升。相關報告顯示，甲狀腺癌發病率約為14.6/10萬人，其中甲狀腺髓樣癌（MTC）發病率約佔甲狀腺癌的2%-4%，其惡性程度較高，易發生遠處轉移，且晚期患者療效不佳。約60%的甲狀腺髓樣癌可檢測出RET基因突變，晚期患者的RET突變比例更高達90%。創新靶向藥普拉替尼的“誕生”打破了甲狀腺髓樣癌（MTC）多靶點“撒網”的局面，它可以高選擇性、精準打擊RET突變基因，對攜帶RET突變的甲狀腺髓樣癌（MTC）晚期患者具有更廣泛和持久的抗腫瘤作用，而且透過抑制原發和繼發突變，普拉替尼有望克服和預防臨床耐藥的發生。

業界普遍認為，建立突破性治療藥物審批通道的意義在於，透過早期臨床資料發掘優勢產品、集中多方資源重點研發、縮短優勢產品研發週期，提高成功獲批的數量，減少止步於臨床前的新分子實體的數量，從而讓患者早日獲得更好的治療。當前，突破性療法儼然已經成為藥物獲批風向標，代表著藥物研發的最新突破。

此外，美國食品藥品監督管理局（FDA）之前已授予普拉替尼“突破性療法認定”，本月初，FDA加速批准普拉替尼擴充套件適應症，用於治療攜帶RET變異的甲狀腺癌患者，包括12歲以上需要全身治療的晚期或轉移性RET突變甲狀腺髓樣癌MTC患者。