孤獨症治療，有神藥嗎？

上個月，我們釋出文章《孤獨症病因新發現？慎重！揭露關於“腸道菌群”的5大謠言！》引起了家長的熱議，有很多家長表示，自己聽過很多關於孤獨症的療法，市面上也出現了不少聲稱能治癒核心症狀的藥物。

不過，它們真的有用嗎？會不會對孩子造成嚴重的副作用？今天，我們請吉寧博士為我們解說關於孤獨症各類療法的真相——

作者｜吉寧

整理｜嗨腦仁

PART.01

網傳可治療孤獨症的療法有哪些？

他們的真相是？

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1. 經顱磁刺激療法？

家長體驗、使用，可能還行，但是不能作為主要治療手段，不能放棄教育康復訓練，本末倒置。

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2. 針灸？

針灸治療孤獨症，如果檢索檔案，可以看到一些研究提示針灸對孤獨症有一定的幫助。

不過，由於研究設計不那麼嚴謹，證據不夠堅實，目前並沒有看到明確的證據，不建議採用。

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3. 益生菌？

益生菌主要是治療胃腸道疾病的，對於孤獨症的核心症狀並沒有研究能證實這個有效果。因此，建議家長針對孤獨症兒童的胃腸道症狀，使用益生菌。

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4. 去甲基化治療？

去甲基化治療，在用於MDS（骨髓增生異常綜合徵）治療過程中使用，可降低細胞內DNA總體甲基化程度，並引發基因表達改變，藥物低劑量時有去甲基化作用，高劑量時有細胞毒作用。

目前並沒有在臨床上用於孤獨症的治療。因為其毒性等各方面原因，建議家長務必遵醫囑用藥，不要自主用藥。

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5. 自閉症新藥balovaptan？

Balovaptan 是一種高效選擇性可透過血腦屏障的後葉加壓素 1a 受體 (vasopressin 1a (hV1a) receptor) 拮抗劑。

瑞士羅氏藥業研發的所謂最有希望成為首個“改善孤獨症譜系障礙核心症狀”的藥物。

2019年5月發表的二期臨床試驗（一般共四期，需要10年左右時間驗證），200餘名（又分為四組）在智商≥70的男性平均22-26歲成年孤獨症譜系障礙患者中，整體上未能發現藥物比安慰劑要有效（言下之意可能無效）。

但是，按照劑量分組分析，服用高劑量組的患兒經過12周的藥物干預，在社交和交流方面，相較於安慰劑有臨床意義的改善。

Roche並沒有在財報中披露更多資訊，截止6月19日，Roche官網也沒有自閉症新藥的終三期臨床資訊。

PART.02

有治療孤獨症核心症狀的“神藥”嗎？

根據國家衛健委釋出的《孤獨症譜系障礙兒童早期識別篩查和早期干預專家共識》開篇第一段就說明：“孤獨症譜系障礙的核心症狀尚無藥物可以治療。”

根據國家衛生部發布的《兒童孤獨症診療康復指南》：“作為輔助措施，僅當某些症狀突出（如嚴重的刻板重複、攻擊、自傷、破壞等行為，嚴重的情緒問題，嚴重的睡眠問題以及極端多動等）時，才考慮使用藥物治療。”

輔助用藥，常見的有“抗精神病藥”“抗抑鬱藥”“改善注意力的藥物”等（這些歸類屬於藥物分類名稱，切勿僅僅根據藥物分類名稱來理解藥物的適應症）。

我國每年都有藥物不良反應監測，大量的藥物不良反應在持續出現，不能嚴重到“致人殘疾”才是不良反應，很多藥物不良反應，讓患者痛不欲生，而，即便科技再發達，複雜的人體機制，至今沒有被完全理解。不透過數十年的人群中使用觀察，誰也不敢說某個藥就是絕對安全的。而不安全用藥，出現在任何一個人身上，就是悲劇。

藥物的選擇都是有“適應症”的。比如，布洛芬適用於鎮痛、解熱，我們不會用布洛芬來治療幻覺妄想。

目前，沒有任何審批過的藥物，用於孤獨症核心症狀的治療。

PART.03

孤獨症的藥物治療無望了？

* 以下資訊僅用於教育目的，而非醫療諮詢。它不能代替醫生的醫囑。我們不從事醫療或提供醫療諮詢或服務。有關診斷和治療的具體建議，請諮詢您的醫生。

當與行為干預結合使用時，幫助孤獨症的藥物是最有效的。理想情況下，藥物是對其他治療策略的補充。

治療孤獨症核心症狀的藥物長期以來一直是一個巨大的難題。不幸的是，目前市場上有效緩解這些症狀的藥物寥寥無幾，而且醫生髮現，通常開出的選擇對一個孩子有效的藥不一定對第二個孩子有效。

事實上，美國食品和藥物管理局(FDA)已經批准了兩種治療孤獨症“易激惹”的藥物(利培酮和阿立哌唑)，但尚未批准治療孤獨症核心特徵的藥物。

儘管如此，利培酮和阿立哌唑等藥物在緩解這些核心症狀方面可能是有間接效益的，因為緩解易激惹，通常會間接改善社交能力，同時減少發脾氣、攻擊性爆發和自殘行為。

好訊息是，由於我們對產生孤獨症核心症狀的生物學的瞭解最近取得了進展，藥物選擇的範圍可能很快就會改變。這使得研究人員有可能開始測試有助於孤獨症相關的重要腦功能恢復正常的化合物。

早期的實驗表明，幾種具有不同作用機制的化合物具有很大的臨床應用潛力，許多化合物目前正在進行臨床試驗。

PART.04

這些藥什麼時候能用上？

哪些孩子適用？

儘管這些進展令人興奮，併為改善孤獨症患者的生活帶來了真正的希望，但我們至少還要再等很多年，才能知道這些藥物研究中是否有足夠的安全性和有效性資訊值得FDA批准來治療核心症狀。

如今，大多數用於緩解孤獨症致殘症狀的藥物都是“超適應症”使用的，這意味著FDA的批准是這個要可以針對其他相關的疾病，比如，注意缺陷多動障礙(ADHD)、睡眠障礙或抑鬱症。

這種“超適應症”的使用在幾乎所有醫學領域都很普遍，通常是為了在缺乏足夠大規模和有針對性的研究的情況下減輕嚴重的痛苦。

關於孤獨症的一個例子是一類被稱為選擇性5-羥色胺再攝取抑制劑(SSRIs)的藥物，包括氟西汀（百憂解）。這些藥物中有幾種是FDA批准的，用於治療兒童和成人的焦慮症和抑鬱症。

儘管大規模的臨床試驗尚未證明其有效性，但家長和臨床醫生髮現，他們可以緩解一些孤獨症患者的社交困難。

然而，事實證明，很難預測這類藥物對孤獨症患者可能產生的最大益處。同樣，確定最佳劑量也很難。

另一個例子是Naltrexone，這是FDA批准的治療酒精和阿片成癮。它可以緩解一些孤獨症兒童和成人的重複和自殘行為。

這些藥物並不適用於所有人，而且所有藥物都有副作用。

如上所述，每個人對藥物可能有不同的反應。此外，隨著時間的推移，對一種藥物的反應也會發生變化，即使劑量沒有改變。隨著時間的推移，一些人會對藥物產生耐受性(當藥物失效時)或對藥物的過敏(副作用惡化時)。

因為在兒童和青少年中使用這些藥物對父母來說是一個困難的決定，你可能會發現使用藥物是有幫助的。積極和你的醫生溝通，以找到最適合你和孩子的方法。

我們也期待有更多新藥的研究結果！

PART.05

你必須得知道的1個真相

孩子的教育從來沒有神藥，尤其是孤獨症，沒有一蹴而就的捷徑，我們不能忽略、且要正視孩子患上孤獨症這一事實，任何聲稱能夠治癒孤獨症的方法，都應謹慎對待。

越是小齡發現的，越不要抱有僥倖。

小齡的診斷，基本都伴隨發育遲緩。但是藥物是無法解決發育遲緩的問題，而干預是目前提升孩子認知、情緒、遊戲和社交等的有效循證方式。

在有明確的證據出現之前，我們依然堅信：“在確保充足的行為干預的前提下，再考慮其他非循證的治療手段。”

參考文獻：

1、Ratni H, et al. Discovery of highly selective brain-penetrant vasopressin 1a antagonists for the potential treatment of autism via a chemogenomic and scaffold hopping approach. J Med Chem. 2015 Mar 12;58(5):2275-89.

2、反應停事件相關：

http://www.cdr-adr.org.cn/tzgg_home/202004/t20200410_47300.html

為什麼孩子一回家，能力就倒退？

明明是按照老師要求，為什麼絲毫無進步？

怎樣配合老師，才最有效？

12月24日20:00

聽郝常葒老師說：

在教過100+位孩子後，

她最想告訴家長們的幾大干預真相！