Exelixis公司近日公佈了評估靶向抗癌藥Cabometyx（cabozantinib，卡博替尼）治療放射性碘難治性分化型甲狀腺癌患者關鍵3期臨床試驗COSMIC-311的頂線結果。這是一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照3期臨床試驗，在先前接受過2種血管內皮生長因子受體（VEGFR）靶向療法治療後病情進展的患者中開展。該研究旨在全球150個地點招募大約300例患者。研究中，這項患者按2:1的比例隨機分組，接受每天一次口服Cabometyx 60毫克或安慰劑。

資料顯示，研究達到了主要終點：與安慰劑組相比，Cabometyx組無進展生存期（PFS）顯著延長。在此次計劃的中期分析中，與安慰劑相比，Cabometyx將疾病進展或死亡風險降低了78%（HR=0.22；96%CI:0.13-0.36；p＜0.0001）。該研究中的安全性與之前觀察到的Cabometyx安全性一致。

COSMIC-311試驗的首席調查員、賓夕法尼亞大學艾布拉姆森癌症中心罕見癌症和個性化治療中心主任、耳鼻喉科全職教授Marcia S.Brose醫學博士表示：“考慮到抗VEGFR治療後分化型甲狀腺癌預後差且缺乏治療進展，無進展生存期的顯著改善是一項期待已久的臨床進步。來自COSMIC-311試驗令人鼓舞的結果表明，Cabometyx有潛力成為這些患者的一個重要新選擇。我們期待著在即將召開的醫學會議上分享試驗的詳細資料。”

甲狀腺癌包括分化型、髓質型、間變型。分化型甲狀腺癌佔全部病例的90%，通常採用手術治療，然後用放射性碘消融術切除剩餘的甲狀腺組織，但大約5%-15%的患者對放射性碘治療有抵抗力。對於這些患者，從發現轉移病灶起，預期壽命只有3-6年。

Cabometyx的活性藥物成分為cabozantinib，這是一種酪氨酸激酶抑制劑(TKI)，透過靶向抑制MET、VEGFR2 及RET訊號通路而發揮抗腫瘤作用，能夠殺死腫瘤細胞，減少轉移並抑制血管生成。在美國和歐盟，Cabometyx被批准用於治療晚期腎細胞癌（RCC）患者，以及既往接受過索拉非尼（sorafenib）治療的肝細胞癌（HCC）患者。