《新英格蘭醫學雜誌》（NEJM）發表一項研究，在新發1型糖尿病患者中，戈利木單抗（golimumab）治療可以保持患者的內源性胰島素分泌，並降低其外源胰島素需求量。

什麼是戈利木單抗？

戈利木單抗是一款靶向腫瘤壞死因子α（TNF- α）的單克隆抗體，已在美國、歐洲和其他地區被批准用於治療多種成人自身免疫性疾病，例如類風溼關節炎和潰瘍性結腸炎。在歐洲和其他地區，戈利木單抗被批准用於治療2歲以上兒童的多關節性幼年特發性關節炎和非放射線軸性脊椎關節炎。

兒科醫生Teresa Quattrin等人對戈利木單抗能否在新診斷為顯性（第三階段）1型糖尿病的兒童和年輕人中保留β細胞功能並改善糖尿病相關的臨床和代謝指標的作用上進行了研究。

實驗過程

這項2期試驗中，84例新診斷1型糖尿病兒童和青少年（6-21歲）2:1隨機分組，在確診100天內接受戈利木單抗或安慰劑，每兩週注射一次，為期52周。戈利木單抗用藥便利，可由患者自行在家皮下注射。

實驗結果

由於試驗治療方案為達標治療，一年後，兩組患者都實現了良好的血糖控制，組間糖化血紅蛋白水平無顯著差異。但多個指標反映出，戈利木單抗組患者的自身胰島素分泌功能保留更好:

戈利木單抗組患者的C肽水平（胰島素分泌的替代測量指標）更高，而且在研究期間下降更慢，相較於研究開始時平均只下降12%，而安慰劑組下降56%。戈利木單抗組患者的胰島素用量也確實更少（平均0.51 U/Kg/d vs 0.69 U/Kg/d），隨著時間推移的病情進展一年內所需的胰島素增量也少於安慰劑組（0.07 U/Kg/d vs 0.24 U/Kg/d；P = 0.001）。戈利木單抗組和安慰劑組分別有43%和7%的患者達到部分疾病緩解（β功能得到部分恢復），戈利木單抗組患者的緩解時間也更長。換言之，戈利木單抗增加了進入“蜜月期”（因β功能部分恢復而所需胰島素劑量很小）的患者比例，並延長了“蜜月期”。

這是免疫調節療法在1型糖尿病中取得的又一里程碑結果。據研究團隊介紹，此次戈利木單抗的2期試驗更多是概念驗證研究，從中得到的洞見將支援創新免疫調節療法的開發，希望在1型糖尿病發病前就更早干預，更好地預防1型糖尿病。