2020年12月，uniQure公司宣佈他們的血友病 B基因治療專案，AMT-061，包括關鍵的第三階段 HOPE-B 研究，已經被美國食品和藥物管理局(FDA)要求暫停臨床試驗。

原因是一名患者可能發生了嚴重的不良事件。

這名患者在 HOPE-B 3期試驗(NCT03569891)一年後的常規試驗評估中，初步診斷為HCC ，肝癌的一種。

患者有多種與 HCC 相關的危險因素，包括25年的丙型肝炎(HCV)、乙型肝炎(HBV)病史、非酒精性脂肪肝病和高齡。大約80% 的 HCC 病例與乙型和丙型肝炎的慢性感染有關。

公司計劃對這一事件進行徹底的調查，預計在2021年初完成。將調查這是否與治療有關，目前，沒有足夠的資料來確定可能的因果關係，特別是在其他已知風險因素的背景下。

這次的血友病 B 基因治療計劃包括 54名患者，這些患者將繼續由他們的護理小組監測，收集更多的資訊。

AMT-061使用一種經過修飾的無害的腺相關病毒變種5來傳遞 F9基因的高度功能性複製，該基因在血友病 B 患者中發生突變，並影響凝血因子 IX (FIX)的產生。

AMT-061的五年安全性和有效性目前正在57名男性中進行評估: 其中3名患有嚴重血友病 B的男性在2b 期試驗中(NCT03489291) ，54名患有中度至重度疾病的男性在 HOPE-B 第三期試驗中。

在過去20年中，在接受 uniQure 實驗性基因療法的100多名患者中，沒有報告其他肝癌病例，其中包括一些有丙型肝炎和/或乙型肝炎病史的 HOPE-B 參與者。

2020年8月，美國食品和藥物管理局拒絕了 BioMarin 製藥公司用於治療嚴重血友病 A的基因療法，意味著 FDA 不會批准目前形式的治療申請。但是專案會持續下去，3期資料在2022年完成收集，有希望獲批。

但是，對於病人及研發人員來說，"拒絕"和"暫停" ，卻是不小的挫折。