KN026是一種重組人源化抗HER2雙特異性抗體，KN046是一種重組人源化PDL1/CTLA-4雙特異性抗體，系全球首創PD-L1/CTLA-4雙特異性抗體，可同時靶向兩個臨床驗證的免疫檢查點PD-L1及CTLA-4。在單藥臨床試驗中，KN026和KN046均顯示出良好的安全性、耐受性和抗腫瘤療效。此次獲批孤兒藥授權的是這兩款藥的聯合療法，用於胃癌/胃食管結合部癌。

胃癌/胃食管結合部癌是一個全球性的健康問題，是全球第5大常見癌症，也是全球癌症死亡的第3大原因。全世界每年約有95萬例新發病例、72萬例死亡病例。據1975-2017年SEER癌症統計資料，美國胃癌/胃食管結合部癌的年患病人數約11.65萬人。氟尿嘧啶類和鉑類化療藥物是常用的一線治療，可選的二線和後線治療包括紫杉醇聯合雷莫盧單抗、紫杉醇、多西他賽或伊立替康單一療法和最佳支援療法，客觀緩解率約為15%-25%。二線中位生存期僅有8-9個月，後線中位生存期僅4-6個月。康寧傑瑞製藥期待KN026+KN046聯合療法為胃癌/胃食管結合部癌這一未滿足醫療需求提供更優的選擇。

今年1月及9月，康寧傑瑞製藥開發的重組人源化單域抗體KN035及KN046分別獲FDA授予的孤兒藥資格，用於治療膽道癌及胸腺上皮腫瘤。此次獲批的聯合療法是其獲得的第三個孤兒藥資格。

孤兒藥資格源自1983年《孤兒藥法案》，是FDA鼓勵開發用於治療在美國患病人數低於20萬人的罕見疾病創新藥措施。凡獲得孤兒藥資格的候選藥物，有機會獲得七年市場獨佔權以及FDA提供的稅收減免、生物製品許可證申報費減免、處方藥使用者費用減免、研發資助、方案協助和快速監管審批通道等一系列配套支援政策。

校對 李世輝