癌症早篩、KRAS抑制劑、腫瘤免疫、長效胰島素等成為2020年最令人矚目的醫學進步,也是我們2021年可以重點關注的領域。
2020年人類不僅僅是和新冠病毒對抗,還有人類健康息息相關的疾病。近日,權威學術期刊《自然-醫學》發表系列文章,回顧了2020年裡令人矚目的醫學進步,同時也是我們在2021年值得關注的投資機會:
一、癌症早篩:早篩市場目標人群遠大於癌症檢測市場
癌症早篩市場空間非常大,如按照癌症市場規模排名:癌症早篩>復發監測>癌症治療選擇。2018年每年全球新增的癌症資料為1810萬,還有非常龐大的存量患者。癌症早篩的其目標人群=癌症患者確診者+癌症復發患者+龐大「表面健康」人群,所以癌症早篩的市場空間是遠大於癌症檢測市場,恐怕難以想象。
約翰霍普金斯大學的研究團隊對10000多名無癌症史的女性進行了篩查,檢測她們血樣中的腫瘤DNA和癌症蛋白標記物,PET-CT掃描確認陽性結果。目前全球發現了26種不同型別的癌症,尚無標準的篩查方法,未來潛力非常大。
二、KRAS抑制劑:KRAS是突變最頻繁的癌基因
KRAS是癌症中突變最頻繁的癌基因,編碼在腫瘤中的重要訊號蛋白。在三分之一的癌症中,都是被KRAS啟用。據統計,KRAS基因突變出現在90%的胰腺癌中,30-40%結腸癌,15-20%的肺癌(非小細胞肺癌)。
2020年12月安進宣佈已向FDA提交KRAS抑制劑sotorasib上市申請,美國FDA已授予sotorasib突破性療法認定,用於治療攜帶KRAS突變區域性晚期或轉移性非小細胞肺癌(NSCLC)的治療。
三、CAR-T療法:近年來癌症治療領域的重大突破之一
CAR-T療法是近年來癌症治療領域的重大突破之一,表達嵌合抗原受體(CAR)的T細胞,主要用於治療血液癌症方面取得了卓越療效。
將患者的T細胞提取出來進行基因修飾,再將修改後的T細胞植入患者體內,直接殺傷腫瘤細胞。
目前全球有2款CAR-T推出市場,它們分別是諾華的Kymriah和吉利德的Yescarta,均在2017年下半年獲批。國內暫無CAR-T上市,目前臨床進展較快的是傳奇生物、藥明巨諾。
四、icodec胰島素:每週只需每週注射一次,大大簡化醫患雙方負擔
過去糖尿病患者均是每天注射至少1次,多則可能2-4次,可能還需結合口服藥物,極其複雜的血糖管理。
諾和諾德公司開發的胰島素類似物icodec,在今年9月公佈的2期臨床試驗結果中顯示:該產品是一種長效基礎胰島素類似物,半衰期為196小時,在注射進人體後,Icodec胰島素會與白蛋白緊密但可逆的結合在一起。這一結果可在一週時間內連續、緩慢且穩定地降低血糖。每週注射一次的Icodec胰島素用量與每日注射一次的甘精胰島素(100單位)相當。
五、基因療法:讓帕金森病個體化定製
帕金森病與大腦特定區域的神經元丟失有關,導致多巴胺缺乏。因此,科學家們長期以來努力嘗試的一種策略是,利用幹細胞再生多巴胺能神經元。
今年2月,美國麻省總醫院和哈佛大學醫學院的研究人員將一名帕金森病患者的細胞,透過基因編輯療法,在體外重程式設計為誘導多能幹細胞(iPSC),並將這些細胞分化成多巴胺能祖細胞。在無需免疫抑制劑的情況下,這些細胞先後植入該患者的左右兩側大腦。植入18-24 個月後,患者的帕金森病症狀改善,並且沒有不良反應。
研究人員相信,這套策略可以為患者提供自體細胞治療帕金森病的個體化療法。2020年諾貝爾化學獎授予CRISPR-CAS9基因編輯技術,同時也帶火了美股基因編輯公司:
結語:癌症早篩、KRAS抑制劑、腫瘤免疫、長效胰島素等生物醫學的進步,在不遠的將來將會為這些勇於創新的企業帶來合理的回報。