2021年2月4日，百時美施貴寶中國宣佈，其紅細胞成熟劑Luspatercept（英文商品名Reblozyl；自擬中文通用名：注射用羅特西普；自擬中文商品名：利布洛澤）的上市申請已獲國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）正式受理並被授予優先審評資格，用於需要定期輸注紅細胞（RBC）的成人β-地中海貧血患者。

“自2018年以來，我們有幸見證‘中國新藥速度’被不斷重新整理。我們由衷感謝中國政府對最佳化藥品審評審批、加速臨床亟需藥物研發的創新政策支援。” 百時美施貴寶全球研發副總裁、中國區研發負責人蔡學鈞博士表示，“Luspatercept是百時美施貴寶中國首個向CDE提交境外臨床試驗資料後被納入優先審評的血液病創新藥。我們相信該創新藥將填補中國地中海貧血藥物治療的空白，改變患者生命。”

終身輸血難以保障，地貧治療困局待解

β-地中海貧血是一類由於β珠蛋白肽鏈合成減少或缺乏而引起的以貧血為特徵的遺傳性血液病 。重度β-地中海貧血是一種呈慢性進行性溶血性貧血的罕見疾病。患者目前依賴於終身輸血、祛鐵治療或造血幹細胞移植來維持生命。

但現實中，中國重型β-地中海貧血治療正面臨多重困境。血源緊張、血製品供應不穩定，且長期輸血可導致患者鐵超負荷、經濟負擔加重和潛在感染風險，這些都使得終身輸血難以保障。廣大患者對於創新藥的需求迫在眉睫。

全球首創作用機制，“手”護中國患者生命

Luspatercept的出現將有望打破中國β-地中海貧血的治療困局。作為一種全球首個的重組融合蛋白類藥物，Luspatercept透過促進晚期紅細胞的成熟，提高血紅蛋白水平。

它的全新機制將有望降低患者對輸血及祛鐵治療的依賴，提高治療依從性，同時還能規避反覆輸血引起的潛在風險，比如長期鐵過載導致鐵元素沉積於心髒、肝臟等，繼而引發心功能衰竭、肝硬化等，甚至死亡。

根據本次Luspatercept納入優先審評所基於的一項名為BELIEVE的全球III期臨床研究，經Luspatercept治療後，有21.4%的患者的輸血負擔與基線相比降低超過33% ，顯著優於安慰劑組（4.5%），且患者鐵過載顯著降低，由此可能改善患者生活質量 。

“此次Luspatercept被納入優先審評也標誌著百時美施貴寶‘中國戰略2030’的順利推進。” 百時美施貴寶全球研發副總裁、中國區研發負責人蔡學鈞博士表示，“隨著‘中國戰略2030’於近期正式落地，我們致力於成為腫瘤、血液學、免疫學等核心治療領域的領導者。未來5年，我們將加速引進近30個創新藥或適應症。它們多數具有潛力成為相關領域的首個（first-in-class）或最佳（best-in-class）產品。我們將以實際行動‘引領科學，改變患者生命’，助推‘健康中國2030’國家戰略的實施。”