文：科志康

再生元Regeneron一直在與競爭對手安進Amgen進行大眾市場的PCSK9膽固醇藥物的競爭，現在再生元的新藥Evkeeza (evinacumab-dgnb)於2021年2月11日獲得FDA批准上市，將在超罕見疾病純閤家族性高膽固醇血癥（HoFH）領域與競爭對手抗衡。

Evkeeza適用於12歲及以上HoFH患者的其他降脂療法的補充，透過靜脈輸液每月給藥一次。HoFH是一種影響美國約1300名患者的極罕見遺傳性疾病。再生元發言人說，公司有一個“專門且經驗豐富的團隊”來支援這一推廣。

這是繼2015年與賽諾菲Sanofi合作推出Praulent後，再生元推出的最新膽固醇藥物。與Praluent不同，Evkeeza的目標是一種非常罕見的疾病，可能需要一種不同的上市策略。Praluent因其高昂的價格和付款人限制而起步緩慢。

雖然Praluent尚未獲批用於治療HoFH，但來自安進的PCSK9競爭對手Repatha卻獲得了FDA批准。今年晚些時候，FDA將決定Praluent是否適用於HoFH。

再生元發言人說，儘管如此，Evkeeza仍然是“同類療法中的第一個，它的作用途徑與PCSK9藥物完全不同”。Evkeeza按重量給藥，每年標準價平均約為45萬美元。

患有罕見遺傳性疾病的高膽固醇患者儘管服用了他汀類藥物和PCSK9抑制劑等多種降脂藥物，但仍難以控制膽固醇水平。這種遺傳性疾病會導致患者血液中膽固醇水平“異常高”，從而導致“非常早期和嚴重的心血管疾病”。如果不治療，患者通常會在20歲之前經歷心臟病發作。

2020年夏，Evkeeza在臨床3期資料顯示該藥優於標準治療之後，獲得了FDA的優先審查。這項3期研究對65名HoFH患者進行了Evkeeza與安慰劑的對比試驗，這些患者儘管服用了多種降膽固醇藥物，但仍難以控制膽固醇水平。大約3/4的患者至少服用了三種不同的藥物：他汀類藥物、安進的PCSK9抑制劑Repatha或再生元的Praluent，以及Ezetimibe，一種常與他汀類藥物一起使用的藥物。1/3的患者必須接受類似於透析的手術，人工去除血液中的膽固醇。安慰劑組僅服用常規藥物，Evkeeza組則聯合常規降脂藥物。

在65名患者中，有21名（1/3）患有最嚴重的HoFH，他們通常對常規治療沒有反應。接受Evkeeza治療的15名患者的膽固醇水平下降了47.1%，而接受安慰劑治療的6名難治患者的膽固醇水平上升了16.2%。試驗中，與安慰劑相比，服用Evkeeza的患者在第24周的LDL膽固醇平均降低了49%。近一半使用Evkeeza的患者LDL-C降低到100 mg/dL以下，平均水平為260 mg/dL。

再生元還在研究用Evkeeza治療難治性高膽固醇血癥和嚴重高甘油三酯血癥。