臨床試驗(ClinicalTrial),指任何在人體(病人或健康志願者)進行藥物的系統性研究,以證實或揭示試驗藥物的作用、不良反應及/或試驗藥物的吸收、分佈、代謝和排洩,目的是確定試驗藥物的療效與安全性。
臨床試驗推動了現代醫學進步,1747年,人們成功發現和分離維生素C,透過臨床試驗證明維生素C可以有效地預防壞血病,使得流行了幾百年的壞血病患者免於痛苦。1885年,人們發現狂犬病病毒疫苗,並透過臨床試驗將狂犬疫苗用於人體治療獲得成功,這是人類歷史上首次征服狂犬病,開創了戰勝傳染病的新世紀,拯救了無數的生命。
腫瘤是人類頭號殺手,現代各種治療手段,特別是抗癌新藥的不斷出現,以及各種藥物聯合和與各種治療方法如手術、放療的聯用,使許多腫瘤患者獲得了新生,使腫瘤越來越成為慢性病,不再成為絕症。
很多人認為,腫瘤藥物臨床試驗就是把人當“小白鼠”做實驗,其實這是對臨床試驗最大的誤解。所有的新藥在進入臨床試驗前都會經過嚴格充分的論證,並有細胞學、藥代藥效動力學、動物實驗等一系列試驗證明以保障用藥的安全性。很多臨床試驗的方案都是“標準治療”和“新的試驗藥物或治療”進行研究比較(很少會給患者單純使用安慰劑),從而最大限度地保證了參與試驗患者的利益。即使被分到對照組,也是使用標準療法,不會耽誤治療。而分到治療組,有機會免費得到與試驗相關的藥物及檢查,有助於改善病人的病情,可以說是治療組一般都是目前臨床最新的治療方法,並且都有腫瘤專家團隊的支援,是患者非常大的福利。
此外,為了最大保證受試者的權益,都有嚴格的措施,一是倫理委員會的審查,二是簽署病人知情同意書。在試驗中,病人是完全自由、自願,並且是可以退出的。當然臨床試驗風險和受益並存,受試者也存在風險,目前國際和我們國家,都有一系列法律法規檔案,從倫理的角度、從保證病人的安全的角度、科學的角度對臨床試驗有了明確的臨床操作的原則和操作的標準流程。
目前,腫瘤進入免疫治療時代,免疫治療藥物成為腫瘤臨床試驗的主角,很多公司的免疫藥物,如PD-1/PD-L1抑制劑、CTLA-4,以及這些藥物的雙靶聯合、與放療聯合、與化療聯合等各種治療方案在臨床上進行試驗,這些免疫藥物已經上市,其療效和安全性均得到保證。進一步,這些臨床試驗最低標準是與標準治療對比,大部分還有機會在保證單一免疫藥物使用基礎上,同時獲得更多免疫藥物的聯合使用,而且這些藥物都是免費使用,可以說不管是從治療角度還是經濟角度,都使臨床患者獲得最大福利。
作為臨床試驗的研究者,我們團隊目前承擔多個腫瘤免疫相關的臨床試驗,許多患者都能從中獲益,如《一項評估PD-1抑制劑聯合標準化療對比安慰劑聯合標準化療一線治療複發性和/或轉移性頭頸部鱗狀細胞癌的多中心、隨機、雙盲Ⅲ期臨床研究》、《不可手術食管癌同步放化療聯合PD-1抑制劑對比安慰劑的多中心、隨機、雙盲Ⅲ期臨床研究》等,這些試驗藥物都已經在臨床上市,證實有可靠的療效。而透過臨床試驗多種治療手段的聯合,以及在不同腫瘤型別上的驗證,相信會使更多的患者得到更佳的治療方案,取得更好的療效。