乙型肝炎病毒是乙型肝炎（簡稱乙型肝炎）的病原體，屬於嗜肝DNA家族。

我國乙肝病毒感染率約為60％-70％，乙肝表面抗原攜帶率約為總人口的7.18％，據此計算，全國約有9300萬人攜帶乙肝病毒，其中乙肝患者約3000萬人。

Dicerna公司研究性核糖核酸滋擾（RNAi）醫治藥物的當先開發商，已釋出了其第一階段觀點考證實驗RG6346的資料，RG6346是該藥物的候選研討工具與羅氏（Roche）分工開闢的慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染的治療，以及奈多西蘭的PHYOX3開放標籤實驗，尼多西蘭是醫治原發性高草酸尿症（PH）的候選研究物件。

RG6346治療慢性乙型肝炎病毒感染的1期概念驗證試驗

RG6346是階段1的研究性GalXC™RNAi治療候選藥物，用於臨床治療對於慢性HBV感染。

正在不斷進行的成人1期概念可以驗證透過試驗主要包括三組：A組，與健康發展志願者活動進行的劑量使用範圍問題研究，已於去年完成；B組由新診斷的未接受沒有任何抗病毒治療的參與者能夠接受單劑量RG6346組成；C組，包括同時接受核苷類似物（NUC）治療和RG6346三種不同劑量應用水平因素之一的四個月劑量的參與者。

結果顯示，在試驗第112天，接受劑量為3 mg/kg的RG6346治療的患者（n=4）平均HBsAg水平比基線降低了1.80 log10，接受劑量為6 mg/kg的RG6346治療的患者（n=2）平均HBsAg水平比基線降低了1.84 log10。

治療過程後的隨訪觀察發現，RG6346治療引起的HBsAg水平降低在藥物停止後得以維持，第一個以1.5毫克/千克劑量的RG6346治療的患者在試驗開始後392天仍比基線低2.21 log 10。

此外，在單劑量3.0毫克/千克的RG6346後，b組的兩名參與者經歷了方案定義的短暫丙氨酸氨基轉移酶（ALT）爆發，而一名患者經歷了接近爆發，每次都伴隨著HBsAg的減少和合成和排洩肝功能的保留，表明潛在的免疫應答增強，接受6.0毫克/千克RG6346的c組患者表現出類似的自我解決反應。

在任何組中，RG6346治療後未觀察到嚴重不良事件。最常見的不良事件是輕度或中度注射部位事件，未觀察到劑量受限的毒性，也未觀察到與安全性相關的停藥。

沒有發現安全性引數的頻率或嚴重程度的劑量/暴露依賴性增加，並且ALT/AST（丙氨酸氨基轉移酶和天冬氨酸氨基轉移酶）或GGT（γ-谷氨醯氨基轉移酶）升高的參與者是自我解決的，並且保留了肝臟合成物質和排洩功能。

“我們的臨床前模型研究表明，透過資訊保留X基因，我們可以生產出HBsAg大大提高降低且活性以及持續發展時間長且穩定的療法。”

現在，我們從RG6346 1期試驗中看到的早期歷史資料與我們的預測結果相符，並表明了其在強而持續的HBsAg敲除對HBV患者的雙重健康益處中的潛力。”

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