2020年2月FDA共批准8款新藥（，包括6款新分子實體，1款單抗類生物製品，1款細胞療法。

2021年2月FDA批准的新藥

1. Tepmetko（特泊替尼）

2月3日，FDA透過優先審評方式批准德國默克旗下公司EMD Serono開發的MET抑制劑tepotinib（商品名：TEPMETKO）上市，用於治療攜帶MET基因第14號外顯子（MET ex14）跳躍突變的轉移性非小細胞肺癌(NSCLC)成人患者，無論這些患者之前是否已接受過治療。tepotinib是FDA批准的首個也是唯一一個每日1次口服MET抑制劑。

Tepotinib由德國默克自主研發，可抑制MET基因突變引起的致癌MET受體訊號。最早於2020年3月在日本獲批上市，是全球首個獲得監管部門批准用於治療MET基因突變晚期NSCLC的口服MET抑制劑。FDA此前曾授予tepotinib突破性療法認定，並透過實時腫瘤審評（Real-Time Oncology Review, RTOR）專案批准其上市。FDA最近還授予tepotinib孤兒藥資格認定 (ODD)。

在中國，默克最早於2013年7月向NMPA遞交臨床申請，截止目前已在中國開展4項臨床研究。

2. Breyanzi（lisocabtagene maraleucel）

2月5日，FDA批准百時美施貴寶（BMS）旗下Juno Therapeutics開發的CAR-T療法Breyanzi（lisocabtagene maraleucel）上市，用於治療成人復發或難治性大b細胞淋巴瘤。Breyanzi是一種靶向CD19抗原的CAR-T細胞療法，也是FDA批准上市的第4款CAR-T療法。

全球獲批的4款CAR-T療法

Breyanzi是一款靶向CD19抗原的自體CAR-T療法。曾獲得FDA授予的突破性療法認定和再生醫學先進療法認定（RMAT）。這款療法的獨特之處在於CAR-T療法中CD8陽性和CD4陽性T細胞的比例得到控制，從而可以更好地控制細胞療法的毒副作用。

3. Ukoniq（umbralisib）

2月5日，FDA批准TG公司umbralisib（商品名UKONIQ）上市，用於治療之前至少接受過一種基於抗CD20治療方案的復發或難治性邊緣區淋巴瘤(MZL)成人患者和之前至少接受過三線全身治療的復發或難治性濾泡性淋巴瘤(FL)成人患者。

Umbralisib是首個也是唯一一個獲批上市的每日口服1次的磷酸肌醇3激酶(PI3K ) δ和酪蛋白激酶1 (CK1) ε抑制劑。PI3K-δ在支援細胞增殖和生存、細胞分化、細胞間運輸和免疫方面發揮重要作用，在正常和惡性b細胞中都有表達。CK1-ε是一種癌蛋白翻譯調節因子，與癌細胞包括淋巴惡性腫瘤發病機制有關。此前，umbralisib治療 MZL適應症曾獲FDA突破性療法認定，上市申請也被納入優先審評。umbralisib也被授予治療MZL和FL的孤兒藥認定 (ODD)。

umbralisib結構式

4. Evkeeza（evinacumab）

2月11日，FDA批准再生元Evkeeza (evinacumab) 上市，作為其他降脂藥物的輔助療法用於治療成人和12歲以上兒童純合子家族性高膽固醇血癥（HoFH）。

Evkeeza與現有的HoFH治療藥物作用機制都不相同，曾在2017年被FDA授予治療HoFH的突破性藥物資格，也是FDA批准的首個靶向血管生成素樣蛋白3（angiopoietin-like 3，ANGPTL3）的藥物。ANGPTL3是肝臟分泌的一種蛋白，主要在人和小鼠肝臟表達，因其具有血管生成素家族的特徵性結構而得名，在脂質代謝中發揮著關鍵作用，與脂代謝紊亂、冠心病與動脈粥樣硬化、糖尿病、代謝綜合徵、腎病以及肝癌等疾病有關。

Evkeeza透過靜脈注射給藥，每月注射1次，給藥劑量依體重換算（15mg/kg），因此每個人按照WAC價格的年治療費用並不相同，平均大約為45萬美元/年。再生元透過myRARE™專案期望能為符合條件的患者提供援助。在該專案下，商業保險覆蓋範圍內的符合條件患者，有機會接受免費治療。

5. Cosela（trilaciclib）

2月12日，FDA批准G1 Therapeutics開發的Cosela（Trilaciclib）注射液上市，用於預防擴散期小細胞肺癌成人患者因鉑類╱依託泊苷方案或拓撲替康方案化學治療導致的骨髓抑制。Trilaciclib曾被FDA授予突破性療法資格，是全球首個也是唯一一個化療開始前預防性給藥以保護骨髓和免疫系統功能的產品。

Trilaciclib結構式

Trilaciclib是First-in-Class的短效小分子CDK 4/6抑制劑，在化療前預防性使用Trilaciclib，可以將骨髓細胞短暫阻滯在細胞週期的G1期，顯著減少化療藥對骨髓細胞的殺傷，保護骨髓細胞和免疫系統功能，其意義在於不但提高患者生存質量，同時還可以增加部分患者的化療週期數，提高小細胞肺癌(SCLC)、三陰性乳腺癌（TNBC）這類難治性腫瘤患者的總體生存獲益。

6. Amondys 45（casimersen）

2月25日，FDA批准Sarepta公司反義寡核苷酸藥物AMONDYS 45 (casimersen)上市，用於45外顯子跳躍突變杜氏肌營養不良症(DMD)患者治療。這是Sarepta獲批的第3款反義寡核苷療法。

AMONDYS 45由Sarepta專有的磷酸二醯胺嗎啉寡聚物（PMO）和外顯子跳躍技術平臺開發。AMONDYS 45透過與抗肌萎縮蛋白前體mRNA第45外顯子結合，從而使mRNA加工過程中排除或“跳過”該外顯子。最終產生一種縮短的、功能性的抗肌萎縮蛋白。

casimersen結構

7. NULIBRY（fosdenopterin）

2月26日，FDA批准BridgeBio子公司Origin Biosciences開發的Nulibry（fosdenopterin）上市，用於降低因A型鉬輔因子缺乏（MoCD）導致的死亡風險。fosdenopterin是FDA批准的首款治療該疾病創新療法。A型鉬輔因子缺乏症是一種罕見的、遺傳代謝性疾病，通常發病於出生幾日的嬰兒，會導致頑固性癲癇發作、腦損傷和死亡。全球共不到150例患者受此疾病影響，患者中位生存時間為4年。

fosdenopterin是一種底物替代療法，提供了cPMP（環吡喃單磷酸）的外源性來源，cPMP可轉化為鉬嘌呤，而鉬嘌呤又可轉化為鉬輔因子，以防止因鉬輔因子缺乏而導致的亞硫酸鹽氧化酶合成減少進而導致的毒亞硫酸鹽的積累，從而緩解嬰幼兒A 型MoCD 的中樞神經系統症狀。Nulibry曾獲得FDA授予的優先審評資格、突破性療法認定和孤兒藥資格認定。

fosdenopterin結構式

8. PEPAXTO（melphalan flufenamide）

2月26日，FDA加速批准Oncopeptides公司Pepaxto（melphalan flufenamide，也稱為melflufen）上市，與地塞米松聯用，用於治療復發/難治性多發性骨髓瘤（MM）成年患者。這些患者已接受過至少四種既往治療，且對至少一種蛋白酶體抑制劑、一種免疫調節劑和一種CD38單克隆抗體耐藥。Pepaxto是FDA批准的首個抗癌肽偶聯藥物（peptide drug conjugate，PDC）。

PEPAXT是一種 first in class的PDC，是美法侖的一種活性、親脂性和最佳化衍生物。能夠靶向氨基肽酶並迅速釋放烷化劑進入腫瘤細胞。Melflufen因其高親脂性而迅速被骨髓瘤細胞所吸收，並立即被肽酶水解，選擇性釋放烷化劑美法侖。氨肽酶在腫瘤細胞中過表達，在晚期癌症和高突變腫瘤中更明顯。在體外實驗中，Pepaxto由於能夠提高烷化劑在細胞內的濃度，殺傷MM細胞的能力比其攜帶的烷化劑高50倍。