文〡科志康

2021年2月26日，FDA批准了Origin Biosciences公司的Nulibry（fosdenopterin），以降低由於鉬輔因子缺乏症（MoCD）A型導致的死亡風險。FDA批准了Nulibry優先審查和突破性治療指定，以及孤兒藥稱號。同時申請人獲得一張罕見兒科疾病優先審查券。

鉬輔助因子缺乏症A型患者會經歷嚴重且快速進展的神經損傷，包括頑固性癲癇發作、進食困難以及由於有毒亞硫酸鹽代謝物在中樞神經系統中的累積而導致的肌無力。中位生存期不到4年，大多數患者在幼兒期死於感染。在Nulibry獲批前，唯一的治療選擇包括支援性護理和針對疾病引起的併發症的治療。

鉬輔助因子缺乏症A型患者不能產生一種稱為環吡喃蝶呤單磷酸（cPMP）的物質。Nulibry是一種靜脈注射fosdenopterin hydrobromide，可以替代缺失的cPMP。Nulibry治療A型鉬輔助因子缺乏症的有效性在13名接受治療的患者中得到證實，與對照的18名未經治療的患者相比。接受Nulibry治療的患者三年生存率為84%，而未經治療的患者為55%。

Nulibry最常見的副作用包括與靜脈輸液有關的併發症、發熱、呼吸道感染、嘔吐、胃腸炎和腹瀉。動物試驗中顯示有光毒性，因此接受Nulibry治療的患者應避免暴露在陽光下，暴露在陽光下時使用防曬霜、防護服和太陽鏡。

擴充套件閱讀：

Origin Biosciences是BridgeBio Pharma的子公司，BridgeBio Pharma成立於2015年，旨在識別和開發轉化治療孟德爾遺傳病藥物，孟德爾遺傳病是由單一基因缺陷引起的疾病，以及具有明顯基因驅動的癌症。BridgeBio的研發管線見下圖。