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當年《我不是藥神》的電影畫面依然歷歷在目，影院裡哭倒一片。給我帶來幾點藥品的思考。

一、藥品最高可以賣到什麼價格?

2018的一部電影《我不是藥神》讓更多人瞭解慢性粒細胞白血病，電影中的治療這種疾病的特效藥格列寧實際上商品名叫格列衛(通用名:甲磺酸伊馬替尼)，這是一款由瑞士諾華製藥研發上市的靶向抗白血病藥物，FDA(美國食品藥品監督管理局)於2001年以綠色通道方式快速批准的格列衛的上市申請，中國也於2002年批准其在中國上市銷售。格列衛採取全球統一價格的政策方式，每人每月治療費用2200美元，按照當時匯率，摺合人民幣約17600元。中國患者可以透過中華慈善總會獲得“3+9”(即買三個月送九個月)的贈藥計劃，即便如此，每年近6萬元的費用也讓絕大多數患者家庭吃不消。

2020年8月份，廣東一位母親歐陽春蘭，向國家藥品監督管理局提交資訊公開申請，希望瞭解治療脊髓性肌肉萎縮症(以下簡稱“SMA)疾病藥物70萬元一針的諾西那生鈉注射液(通用英文名稱: Nusinersen Sodium，商品名Spinraza)的採購方式和國內定價依據，一時間引發眾多網友的關注和熱議。

諾西那生鈉是治療脊髓性肌萎縮症精準靶向治療藥物。脊髓性肌萎縮症(SMA)是兒童期較常見的常染色體隱性遺傳病，主要表現為進行性、對稱性四肢和軀幹肌肉無力、萎縮，重症患者常死於呼吸衰竭和嚴重的肺部感染。SMA-1型患者如果不能得到及時救治，通常活不過2歲。

2016年12月諾西那生鈉在美國透過優先審後取得上市許可，稍後在歐洲聯盟、加拿大、巴西、日本、韓國、紐西蘭等國也被核准為處方藥。諾西那生鈉在美國與歐盟都被視為治療脊髓性肌肉縮症的孤兒藥。2016年上市時，該藥物以125000美金(約摺合869000人民幣)一針，治療第一年因注射次數較多需要750000美金，以後每年375000美金的價格而創下美國藥價新記錄而被《組約時報》報道。日本該藥物的定價9493024日元(約摺合625000人民幣)在各國中屬於中等。低於美國125000美金近87萬人民幣的定價，高於澳大利亞11萬澳元約55萬人民幣定價。2019年2月28日，國家藥監局正式批准該藥國內上市，成為中國首個和唯一治療脊髓性肌縮症(SMA)的藥物，但近70萬元一支的定價實在是災難。目前沒有納入醫保的情況下，患者只能自費。在日本、澳大利亞，諾西那生鈉納入了醫保報銷範疇，患者個人分別只需支付500日元和41澳元。

那麼諾西那生鈉就是藥品價格的天花板了嗎?

2019年5月，諾華旗下另外一放治療SMA的藥物 Zolgensma獲得FDA批准上市，成為全球首個治療SMA的基因療法藥物。諾華公司在批准後的電話會議上表示，這項治療費用為212.5萬美元，患者可以分5年每年以425，000美元分期支付。諾華公司執行長 Vas Narasimhan表示，該公司確信 Zolgensma將為接受治療的兒童及受該病影響的家庭創造“終身治癒”的奇蹟這款藥品價格212.5萬美元，你沒有聽錯，摺合人民幣1360萬!價值北京三環內的一套房，普通家庭根本難以承受，也是目前世界上最貴的藥物，與諾西那生鈉相比，該藥只需一次用藥，不需要長期用藥，諾華與保險公司合作，可辦理5年分期，如果無效可以申請退款或者免費補打。

該藥目前還沒有批准進入中國，但已經在美國、日本和歐洲上市。2020年5月13號，日本厚生勞動省定將 Zolgensma列入公共醫保，藥價為1.6707億日元(約合人民幣1102萬元)，加上日本中央和地方政府有補貼制度，患者個人基本無需承擔費用。在德國醫保報銷近200萬歐元，接近人民幣1500萬元。

二、藥品為什麼賣這麼貴?

新藥研發週期長，資金投入多，成功率低。根據2017相關資料，研發成功一個新藥的平均週期為13年，總資金投入約為25億美元。從臨床1期到最後透過批准上市的總成功率僅為9.6％，10個進入臨床的藥物，僅有1個能最終上市。如果一個還在藥物發現或成藥性研究階段的專案，很難想象其成功率能達到多少，又或許根本還不能用成功率來表示!新藥研發企業必須要在藥品專利到期前收回研發成本以及獲益，否則面臨專利懸崖後價格急劇下降和仿製藥的激烈竟爭。

《我不是藥神》中格列衛從靶點發現到上市接近50年，研發投入超過50億。諾華的SMA基因療法新藥 Zolgensma收購自 Avexis公司，當時花了87億美金，所謂羊毛出在羊身上，由於SMA屬於罕見病，新生兒中發病率約為萬分之一，孤兒藥定價自然高。

專利期內新藥基本屬於壟斷地位，企業有自主定價權。藥品研發企業也需要短時間內收回成本並獲得利潤投入創新研發，以實現可持續發展。

三、為什麼這些天價藥在中國沒有第一時間進入醫保?

醫保是國家和社會根據一定的法律法規，為向保障範圍內的勞動者提供想病時基本醫療需求保障而建立的社會保險制度。該保險一般由政府承辦藉助經濟、行政和法律手段強制實施並組織管理。

醫保盤子就那麼大，如果將天價的見病用藥納入醫保，那麼它所分去的份額必定由其他常見病費用填補，使更多人的利益受損，打個比方，可能因為幾百個SMA的患者報銷了70萬一支的諾西那生鈉注射液，而更多的“糖尿病”、“高血壓”等常見慢性基礎性疾病患者卻無法報銷。我國是最大的發展中國家，國情不同，拿中國和高福利、人口少的發達國家相比是不公平的。國家也在研究罕見病重大疾病的慈善公益制度以及完善相關的商業保險制度，動用更多的社會力量承擔這類風險。

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