前兩天，艾米麗（Emily Whitehead ）迎來了她無癌生存九年的紀念日。和過去八年一樣，她在社交平臺上曬出了照片，站在陽光下，舉著牌子，宣告自己又平安走過了一個年頭。
▲9年前慶祝自己無癌第一年和今年慶祝自己無癌第九年的艾米麗
每年這個時候，人們都紛紛給這位女孩的“打卡”送上祝福，她的抗癌經歷世界矚目，連奧巴馬都專門接見過。這一切，都因為她是第一位吃“CAR-T細胞免疫療法”這隻螃蟹的兒童，並且大獲成功！
危在旦夕之時，遇到CAR-T療法
8歲的艾米麗，家住美國賓夕法尼亞州菲利普斯堡。和所有同齡女孩一樣，艾米麗活潑好動富有好奇心，但是這個活力十足的小女孩，2012年卻因為急性淋巴細胞白血病，被籠罩在死亡的陰影下。
2010年5月，5歲的米麗被診斷患有急性淋巴性白血病。對於85%的急性淋巴細胞白血病患兒來說，用化療可以治癒。但艾米麗沒那麼幸運，她接受兩次化療都不起作用。後來病情復發，艾米麗又接受了治療，並排期做骨髓移植手術。在經歷了16個月的化療之後，艾米麗的家人被告知，女孩體內的癌細胞死灰復燃了。醫生告訴艾米麗的家人，他們已經用盡一切方法來救治艾米莉，但是現在已經束手無措了。
就在一家人彷徨無措的時刻，他們偶然得知，美國癌症研究中心進行一項針對血液腫瘤的全新的臨床試驗，儘管對試驗的結果無法預估，但是艾米麗的父母仍敏感地意識到，這可能是女兒最後的生存機會。
於是，艾米麗參加了這次名為“CAR-T細胞免疫療法”的臨床試驗，也因此成為全球第一個接受試驗性CAR-T治療的兒童患者。
CAR-T細胞注射到艾米麗體內後，產生了細胞因子風暴等副作用，她迅速發燒，血壓驟降，重度昏迷。高燒下的她產生了幻覺，問她爸爸：“我房間裡怎麼有池塘？”她在重症監護室裡靠呼吸機熬過了兩週。醫生當時認為她不可能再活過來。
直到有一天，檢測報告顯示，艾米麗體內的白細胞介素6（IL-6）激增，表明她的免疫系統不斷攻擊自身！醫生決定給艾米麗使用一種叫妥珠單抗（tocilizumab）的免疫抑制藥物。給藥後幾小時內，艾米麗的情況明顯變好。第二天她就醒過來了，那一天正好是她的七歲生日。
在接受治療三週後，檢測結果發現艾米麗的白血病病情有所緩解。之後的檢查結果顯示，她體內的癌細胞已經徹底消失了。她終於從死神手中掙脫了！
現在九年過去了，艾米麗的癌症始終沒有復發。
CAR-T療法正在蓬勃發展
2017年8月，在艾米麗一家的見證下，這款治療複發性或難治性急性淋巴細胞白血病有效率高達83%的CAR-T細胞免疫療法Kymriah被FDA批准上市，這是第一個獲批的CAR-T療法，標誌著以CAR-T為代表的細胞免疫治療大門已被開啟。之後，CAR-T細胞免疫療法Kymriah陸續被歐盟、日本獲批。
現如今，Kymriah已經挽救了無數像艾米麗一樣複發性或難治性的急性淋巴細胞白血病患者。
在Kymriah獲批之後，有關CAR-T療法的研究層出不窮。2019年，英國大奧蒙德街兒童醫院就開展了另一項針對既往無法治好的急性淋巴細胞白血病(ALL)兒童CAR-T細胞免疫療法—CARPALL試驗，目前已達到出色結果。
CAR-T細胞免疫療法不僅在急性淋巴細胞白血病治療中蓬勃發展，還在淋巴瘤治療領域取得了突破性的進展。
2017年10月，第二個CAR-T細胞免疫治療藥物Axicabtagene ciloleucel（商品名：Yescarta）獲批上市，適應症為B細胞淋巴瘤。
僅2020年，就有7個治療白血病和淋巴瘤的CAR-T療法處於臨床試驗中，且均取得了良好的進展。（推薦閱讀：定格2020，腫瘤治療進展盤點（五）——淋巴瘤、白血病CAR-T免疫療法）
CAR-T療法的出現是淋巴瘤和白血病的治療史上的里程碑事件，目前研究人員正在研發CAR-T療法在實體腫瘤中的應用，未來，希望會有更多像艾米麗一樣的患者受益於CAR-T療法。
醫學技術發展，提高癌症治癒率
在過去，由於癌症治療方法極為有限，患者的治癒率不高，對身體的損傷也大。現如今，隨著醫學技術的不斷髮展，諸如CAR-T細胞療法、免疫檢查點抑制劑、靶向治療等先進的治療方法接踵而至，癌症治癒率也越來越高（日本癌症5年生存率已達到68.8%），為越來越多的患者帶來了新的希望。
罹患癌症後，瞭解到世界前沿的治療方案，尋找權威的專家，制定最合適的治療方法，無疑是幫助患者取得良好預後的重要前提。
而如何尋找權威專家，卻讓很多人犯了難。
參考文獻：
[1] Emily Whitehead: A Young Girl Beats Cancer with Immunotherapy
https://www.cancerresearch.org/immunotherapy/stories/patients/emily-whitehead
[2]FDA approval brings first gene therapy to the United States
https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approval-brings-first-gene-therapy-united-states
[3]國內初のCAR-T療法キムリア、薬価は3349萬円に
再発又は難治性CD19陽性B-ALLとDLBCLの適応を有する免疫療法
https://oncolo.jp/news/190520m01
[4]New CAR T-cell therapy for leukaemia associated with less dangerous side effects
https://www.gosh.nhs.uk/our-research/research-and-innovation/new-car-t-cell-therapy-leukaemia-associated-less-dangerous-side-effects