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出國看病機構和生元瞭解到新研究提出了一種基於遺傳物質進入內耳細胞的創新治療方法。這種遺傳物質“替代”了遺傳缺陷,使細胞能夠繼續正常運轉。

科學家們能夠阻止基因突變導致耳聾的老鼠的聽力逐漸惡化。他們堅持認為,這種新的治療方法可能會在治療因各種突變而最終導致耳聾的兒童方面取得突破性進展。

耳聾是全世界最常見的感覺障礙。根據世界衛生組織的資料,目前全世界約有5億人患有聽力損失,預計這一數字在未來幾十年將翻一番。每200個孩子中就有一個天生有聽力障礙,每1000個孩子中就有一個天生失聰。在大約一半的病例中,耳聾是由基因突變引起的。目前大約有100種不同的基因與遺傳性耳聾有關。

出國看病機構和生元瞭解到我們實施了一種創新的基因治療技術:我們創造了一種無害的合成病毒,並用它來傳遞遺傳物質——在小鼠模型和受影響的人類家庭中都存在缺陷的基因的正常版本,我們把病毒注射到老鼠的內耳裡,讓它進入毛細胞並釋放出它的基因負載。透過這樣做,我們修復了毛細胞的缺陷,使它們成熟並正常運作。

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