2019年3月,日本批准了該國的第一個基因治療藥物Collategene。
該藥物用於治療嚴重肢體缺血。
這些患者可能導致下肢壞死,最終導致截肢,即閉塞性動脈硬化症和Buerger病。在美國,大約有500,000例此類患者,估計其中20%至40%的患者認為常規治療無效。
研究始於1990年代後期,在大阪大學進行。
研究者選擇了一種環狀質粒作為HGF基因的載體,而不是基於病毒的載體。
肝細胞生長因子(HGF)是一種有助於肝細胞生長的蛋白質,它還可以促進血管的生長。
在1999年,為了將HGF質粒商業化,AnGes公司成立。2002年,Anges作為日本第一家專注於藥物研發的大學衍生公司在日本股票交易所上市。
Anges在日本完成了一項由安慰劑對照的隨機3期臨床試驗。結果表明在用藥的三年內,被診斷患有嚴重肢體缺血的患者下肢被截肢的僅為9.2%,相比之下,沒用藥物的約為30%。
AnGes於2019年3月獲得政府批准,將Collategene推向市場。在日本,該治療已納入醫療保險,這有希望防止更多的糖尿病患者失去雙腿。
發明者森下(Morishita)
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