“移植成功率97%，移植相關死亡率2%多，移植失敗率僅1%左右。”在南方春富（兒童）血液病研究院，李春富教授帶領的團隊在地中海貧血造血幹細胞移植方面創造了這樣一個“移植神話”。

作為深耕兒科40餘載、從事造血幹細胞移植30多年的先驅者，李春富教授始終秉承“救治更多血液病患者”的情懷，帶領團隊於2018年建立了全球最大的兒童造血幹細胞移植中心，即南方春富（兒童）血液病研究院。

不僅如此，李春富教授及其團隊在“打造專業血液病中心”的目標上不斷探索發展，實現了移植技術上的新突破，其研究成果多次登上國際的學術舞臺。

2020年12月12日，在高博醫學論壇——精準診斷與治療專場會議上，健康界有幸採訪李春富教授，探尋“移植神話”背後的奧秘。

血液病領域：成熟度較完善，不可忽視因素有兩點

“在血液病領域，造血幹細胞移植應用比較廣泛，也成為血液病領域發展的一個重要里程碑，從最早的同胞移植到半相合移植都做了很大改進，而且取得了很好的效果。”見證了造血幹細胞移植技術不斷完善的發展歷程，李春富教授首先肯定了它在血液病領域的應用價值。

眾所周知，造血幹細胞移植是透過大劑量放化療預處理，清除受者體內的腫瘤或異常細胞，再將自體或異體造血幹細胞移植給受者，使受者重建正常造血及免疫系統的過程。李春富教授告訴健康界，實際上從技術的成熟度來說，造血幹細胞移植現在已經基本上比較完善。

然而，造血幹細胞移植同樣具有不完美之處，李春富教授表示，目前不可忽視的因素就是移植相關死亡率以及惡性病的複發率。

“移植相關死亡率主要原因包括急性排異反應[移植物抗宿主病(graft-versus-host disease，GVHD) ]、慢性GVHD、感染、出血等。如今臨床上對感染、出血的控制越來越好，而急性GVHD和慢性GVHD因為使用方法不同，其嚴重度和發生率有可能不同。”李春富教授這樣解釋道。

造血幹細胞移植是一個複雜的過程，而關於惡性病的複發率，李春富教授介紹說，由於造血幹細胞移植要預防排異反應，但是在預防發生排異的同時會削弱移植物抗白血病的作用，所以這形成了一個矛盾的治療。

李春富教授坦言，“我們很難保證在無GVHD的情況下降低複發率，特別是慢性GVHD。實際上，有多少慢性GVHD，就相應有多少長期的無病生存。”

儘管如此，據健康界瞭解，早在1988年，李春富教授便完成了體外淨化急性淋巴細胞白血病自體移植，1999年成功完成全球首例單倍體地中海貧血移植。

30多年來，李春富教授帶領團隊植根臨床，穩抓科研，根據患者個性化需求調整治療方案，攻克了一個個造血幹細胞移植的難題。而這其中的奧秘又是什麼？

創新發展：TCRαβ-T細胞清除+互補性移植技術雙出擊

面對著移植過程中不可忽視的兩大因素，李春富教授及其團隊也在不斷思考著如何解決，期望既沒有GVHD發生，又可以降低移植複發率。功夫不負有心人，一項新的技術——TCRαβ-T細胞清除造血幹細胞移植在李春富教授及其團隊的創新探索下由此“誕生”。

作為全世界最大的地中海貧血造血幹細胞移植中心，李春富教授及其團隊特別關注地中海貧血移植相關的死亡率，TCRαβ-T細胞清除造血幹細胞移植優勢即是沒有GVHD，治癒率又很高。

然而，李春富教授及其團隊發現應用TCRαβ-T細胞清除造血幹細胞移植，移植失敗率很高。機遇與風險往往並存，雖然存在一定的移植失敗率，但是所有移植失敗的患者都進行了二次補救，如今李春富教授及其團隊所治療的10多例患者預後良好。

目前，李春富教授及其團隊正在努力克服TCRαβ-T細胞清除造血幹細胞移植植入的困難與難題，不斷完善方案設計，以使該項移植技術越做越好。值得一提的是，李春富教授已經成為到目前為止唯一累計五次在國際頂級學術會議上進行主題報告的中國兒科血液病醫生。

造血和免疫基因相關疾病：潛力可期，安全性為首

在自身免疫性疾病中，李春富教授及其團隊同樣應用了造血幹細胞移植治療，並且收穫了不錯的效果。

李春富教授表示，人體自身免疫性疾病包括系統性紅斑狼瘡、慢性原發免疫性血小板減少症、慢性腎病、類風溼關節炎等，這類疾病的共同特點是病程較長，呈慢性進展期，所以應用造血幹細胞移植其安全性至關重要。

“多數自身免疫性疾病實際上都是跟免疫基因缺陷相關。從這個機理上講，自身免疫性疾病進行造血幹細胞移植是合理的，同時符合倫理標準，關鍵是移植醫生要保證較高的治癒率和極低的移植相關死亡率。”李春富教授提出了這樣一個觀點。

而談到造血幹細胞移植的應用前景，李春富教授將造血幹細胞移植技術作為抵抗疾病的“利刃”，他充滿信心地說道，“最早造血幹細胞移植是為了治療惡性病，後來發展為治療良性病。只要造血幹細胞移植技術足夠安全，任何同造血和免疫基因相關的疾病，實際上皆可應用。”

專家簡介：李春富 教授

南方春富（兒童）血液病研究院院長、2017年宋慶齡兒科醫學獎獲得者、曾任南方醫科大學南方醫院兒科主任、教授、碩士和博士導師、廣東省地中海貧血防治協會名譽會長、中華醫學會血液病分會造血幹細胞移植學組委、中華兒科學會血液腫瘤學組委員、中國國家兒童醫學中心血液/腫瘤專科聯盟委員、亞洲VIWA骨髓移植委員會委員、中國小兒腫瘤防治協會委員、《中國小兒血液與腫瘤雜誌》編委、《國際輸血及血液學雜誌》編委，曾創立廣東省地中海貧血防治協會並首任會長、中國小兒腫瘤防治協會副主任委員、廣東省醫學會兒科分會常委。