近年來國內靶向新藥在一些領域的研發進展迅速，消除了一些罕見突變患者所面臨的"新藥遠在天邊"的尷尬。例如在MET突變的靶向治療中，我國企業參與研發的某藥物就已經在2020年4月提交上市申請，有望成為中國MET14號外顯子跳躍突變（MET ex14+）肺癌患者可用的首款藥物。
它是什麼？它是一種小分子酪氨酸激酶抑制劑（TKI）類藥物，能夠高選擇性地結合間質-上皮細胞轉化因子（MET）發生的各種基因變異的產物，如擴增、過表達、14號外顯子跳躍突變和啟用等，它結合後能夠抑制相關訊號通路的啟用，發揮抗癌作用。
它是一種口服藥，由於尚未正式上市，最終藥物劑量未得到確認。
它治什麼？它正在我國申報上市的適應症為：存在MET基因14號外顯子跳躍突變（MET ex14+）的非小細胞肺癌（NSCLC）。
它的療效2020年美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會上公佈資料的一項臨床II期研究顯示，它用於經治或初治的MET ex14+ NSCLC患者，治療的客觀緩解率（ORR）為49.2%，中位緩解持續時間（DoR）為9.6個月（資料成熟度40%），中位無進展生存期（PFS）為6.9個月，中位總生存期（OS）為14.0個月（成熟度45.7%）。它治療初治或經治患者的療效基本相當，這與研究入組了一部分肺肉瘤樣癌（PSC）患者有關。
此外公佈的其它多項研究還顯示，對EGFR靶向藥治療進展後，耐藥與MET擴增或突變有關的NSCLC患者，它聯合EGFR靶向藥治療，可能也有一定療效，目前相關適應症尚未獲批。
服用劑量在臨床研究中，它的服用劑量為400-800毫克，服用劑量與體重有關，目前尚未推薦最優劑量和服用方法。
上市及購買情況國內尚未上市
可能出現的副作用ASCO年會公佈的臨床II期研究安全性資料顯示，它治療相關的常見副作用包括：外周水腫、噁心、嘔吐、肝酶兩項（ALT/AST）升高、低白蛋白血癥、食慾減退、膽紅素升高、乏力等，3級或以上嚴重不良事件發生率為41.4%，主要為肝酶兩項升高或外周水腫，其中25.7%為治療相關嚴重不良事件，最多見的為肝損傷、對光過度敏感和發熱，14.3%患者因治療相關不良事件停藥，1例患者因腫瘤溶解綜合徵死亡。
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參考資料：
1. Lu S, Fang J, Li X, et al. Phase II study of X in patients (pts) with pulmonary sarcomatoid carcinoma (PSC) and other types of non-small cell lung cancer (NSCLC) harboring MET exon 14 skipping mutations (METex14+) [J]. Journal of Clinical Oncology, 2020, 38(15_suppl): 9519.
2. Sequist L V, Han J Y, Ahn M J, et al. Y plus X in patients with EGFR mutation-positive, MET-amplified, non-small-cell lung cancer after progression on EGFR tyrosine kinase inhibitors: interim results from a multicentre, open-label, phase 1b study[J]. The Lancet Oncology, 2020, 21(3): 373-386.
3. Oxnard G R, Yang J C H, Yu H, et al. TATTON: a multi-arm, phase Ib trial of Y combined with Z, X, or Q in EGFR-mutant lung cancer[J]. Annals of Oncology, 2020, 31(4): 507-516.