兒童擴張型心肌病：傳統藥物開發受到限制

兒童擴張型心肌病（Dilated cardiomyopathy, DCM）是小兒心肌病的最常見形式，可能表現為多種獲得性和遺傳性疾病。主要表現為慢性充血性心力衰竭，偶有以突然發生急性心力衰竭或心律失常起病。

儘管兒童期原發性DCM的年發病率較低，但據估計死亡或心臟移植的5年無不良事件生存率為50%至60%[2]。

由於樣本量小，缺乏合適的實驗模型和足夠的統計學資料來驗證實驗終點，因此對小兒DCM患者心力衰竭治療的臨床前和臨床研究受到了限制，降低晚期心力衰竭兒童死亡率的藥物開發等也受到了限制。

在最近的幾十年中，幹細胞已成為再生醫學的基石，使醫學專業人員能夠治療受損的器官並逆轉以前認為無法治癒的多種疾病。

最新的這項研究探討了這種細胞在兒童心臟疾病治療中的安全性和效果，並揭示了其中的作用機制，為後續大規模臨床探討做了鋪墊。

日本岡山大學的一個跨部門專家小組，啟動了評估兒童擴張型心肌病的幹細胞療法的第一步，相關研究結果發表在國際知名期刊《Science Translational Medicine》。

在接受幹細胞治療的病豬中，研究人員注意到心臟功能的快速改善，並進一步進行了可控的人體試驗。

揭示新機制：外泌體發揮治療作用

研究小組的分析表明，移植的細胞分泌的小囊泡中富含miRNA，這些miRNA可引發心臟細胞內的分子相互作用。富含miRNA的外泌體有兩種作用。

首先，它們阻止損傷誘導細胞對心臟組織造成進一步損害。其次，它們誘導幹細胞分化為功能正常的心肌細胞，從而開始再生過程。這使得僅注射這些外泌體就可能逆轉患者的擴張型心肌損害。

參考文獻：

[1] Cardiosphere-derived exosomal microRNAs for myocardial repair in pediatric dilated cardiomyopathy. Science Translational Medicine, 2020, 12(573).

DOI: 10.1126/scitranslmed.abb3336

[2] American Heart Association Council on Cardiovascular Disease in the Young; Council on Clinical Cardiology; Council on Genomic and Precision Medicine, Cardiomyopathy in children: Classification and diagnosis: A scientific statement from the american heart association. Circulation 140, e9–e68 (2019).

https://doi.org/10.1161/CIR.0000000000000682