腫瘤學家張乃光（Nai-Kong Cheung）

美國食藥監局（FDA）已批准Naxitamab（商品名Danyelza）用於治療患有高危神經母細胞瘤的患者。Naxitamab又稱人源化3F8，由MSK斯隆兒童醫院（MSK Kids）的研究人員研發。兒科腫瘤學家Brian Kushner和MSK斯隆兒童醫院的神經母細胞瘤團隊共同開展了Naxitamab的臨床試驗。此次獲批後，這款藥物將造福更多美國和全球患者。

神經母細胞瘤是一種罕見的神經組織癌症，通常發生在腹部，主要影響幼兒。在過去，神經母細胞瘤的高危患者死亡率極高。但近20年來，這種情況得到了大幅改善，部分原因歸功於MSK斯隆兒童醫院研究人員所開創的技術和療法。

Naxitamab是小鼠單克隆抗體3F8的人源化形式，由MSK斯隆的臨床醫學科學家張乃光構想並研發。該藥透過與腫瘤表面的糖脂GD2抗原結合，靶向化療或放療後存活的腫瘤細胞，有助於啟用患者自身免疫系統，從而殺傷殘留的神經母細胞瘤細胞。

MSK斯隆兒科主任Andrew Kung表示：“這一成就是MSK斯隆的神經母細胞瘤團隊數十年來共同努力的成果。” “FDA的批准將造福於世界各地患有神經母細胞瘤的兒童，我們深表感激，這也證實了轉化科學在開發新實踐療法方面有重要的作用。”

一項重大研究里程碑

從20世紀80年代末開始，MSK斯隆的研究人員將小鼠抗體3F8與手術和化療結合來治療神經母細胞瘤，顯著提高了高危兒童的治癒率。2007年，張博士和MSK斯隆的同事們開始研發一種名為Hu3F8的人源化3F8。人源化單克隆抗體被免疫系統排斥的可能性較小，並且相比小鼠抗體而言，效力顯著提高。非盈利組織Band of Parents在支援Hu3F8從實驗室到臨床應用的過程中發揮了重要作用。

Hu3F8的試驗始於2011年的I期臨床試驗，旨在確定給藥的最佳、最安全劑量。2015年，MSK斯隆將Hu3F8授權給Y-mAbs Therapeutics公司用於商業開發。基於早期試驗中對其他藥物無積極反應的兒童測試該藥物的臨床研究結果，FDA於2018年授予Naxitamab突破性藥物資格。隨著近期獲得FDA批准，Hu3F8已經結束了一個完整開發週期。

張博士說道：“此次獲得FDA批准，我甚感欣慰。“這次FDA批准再次體現了MSK斯隆的核心使命，就是透過癌症研究、癌症教育， 不斷提升癌症患者的治療水平。展望未來，我衷心希望這款新藥能夠幫助更多患有高危神經母細胞瘤的孩子。我對多年來一直支援、參與這項科學研究的患者和家屬表示由衷感謝，沒有他們，一切都無從談起。”

對造福後代的工作者表示感謝

MSK斯隆兒童醫院感謝多個患者支援組織、基層組織和非營利組織的大力支援，大家的奉獻和支援有力地推動和加速了研究程序，並支援了在MSK斯隆開展的神經母細胞瘤的臨床試驗。

* 備註：張博士擁有與人源化3F8相關的智慧財產權和權益，以及Y-mAbs Therapeutics公司的股權。包括張博士在內的MSK斯隆研究人員成功研發了人源化3F8，MSK斯隆將此智慧財產權授權給Y-mAbs Therapeutics公司。MSK斯隆擁有與人源化3F8和Y-mAbs Therapeutics相關的機構經濟利益。