北京時間2020年10月7日下午5點45分，艾曼紐·卡彭特和詹妮弗·杜德納以其對“基因編輯”方法研究中做出繁榮突出貢獻，被授予2020年諾貝爾化學獎。她們的研究成果基因剪刀徹底改變了分子生命科學，產生了革命性的影響。

諾貝爾化學獎委員會主席克拉斯•古斯塔夫松表示：“這種基因工具具有巨大的力量，它將會影響我們所有人。”

何為基因編輯？何以擁有巨大力量？

作為國內第一家擁有克隆狗自主智慧財產權、誕生出世界首例基因編輯克隆犬公司的創始人兼CEO，米繼東先生為我們解答了這些疑惑。

基因編輯技術之於疾病醫療

基因治療：

基因治療是透過一定方式，將正常基因或有治療作用的基因序列匯入靶細胞，以糾正基因的缺陷或發揮治療作用，從而達到治療疾病的目的。

心血管作為一種分子藥物治療形式，基疾病因治療為許多遺傳性疾病和獲得性疾腫瘤病提供一種新型的治療方式，並朝著例如帕金森、老年痴呆等神經系統疾病以及更大範圍人類疾病邁進。

如從1990年第1例SCID-ADA基因治療方案至今，已有18種單基因遺傳病開展了基因治療臨床試驗。主要為肺囊性纖維化、戈歇病、血友病、a-抗胰酶缺失和嚴重聯合免疫缺陷症(SCID-ADA、SCID-X)等。

基因編輯動物模型：

米繼東表示，目前基因編輯技術可以應用於市場領域，而像現在大家所熟知的大多藥物，能夠解決的是對症治療的問題，但對於六千多種單基因遺傳性疾病是沒有太多辦法的，這樣就需要基因編輯療法來治療這類疾病。

以基因編輯技術治療遺傳性疾病，可以透過利用這一技術來研究基因功能，在動物模型上對基因做編輯，去發現上基因與人的性狀或疾病的對應關係，再加以驗證，得出研究結果。

同時，也可利用基因編輯技術去構建動物疾病模型，對自發性的疾病透過研究動物疾病模型尋找藥物的治療方案。

對此，米繼東還結合當下情勢，對新冠病毒的基因編輯療法也做了簡單的分享，利用基因編輯動物模型的方式提供疫情解決之策。

新冠病毒表面有親和ACE2的蛋白質凸起，也就是說人體內有相同成分，所以人體一開始遇到這種病毒，會把它當成身體的一部分而不作抵抗。因此在構建新冠動物模型中，首先在胚胎幹細胞進行基因編輯，把人的ACE2序列準確的插入到小鼠的ACE2基因位點，再從胚胎幹細胞構建小鼠模型。

這種小鼠能在特定組織器官中準確、高效地表達人的ACE2蛋白，可以再現新冠肺炎的病理發生，對於研究新冠病毒的致病機理，藥物篩選，以及疫苗評估等，非常有用。

人源化器官：

異種器官移至是解決人類器官資源短缺的一條途徑，但是異種器官會引起人體免疫系統的排斥反應，造成移植器官失敗。

透過基因編輯技術，能夠讓異種器官上皮細胞表達一些人的補體調節蛋白，將豬的器官人源化，可以避免或減輕超急性排斥反應，從而解決一些很急的器官移植問題。

如2016年4月，美國國立衛生研究院心胸外科研究專案團隊在《自然-通訊》上公佈的其團隊已培育出一種攜帶人膜輔蛋白基因和人血栓調節蛋白基因，同時α-1,3-半乳糖苷轉移酶基因敲除的基因工程豬，並且將它們的心臟，移植到五隻狒狒體內，藉助一些抗排斥藥物，豬的心臟在五隻狒狒體內平均存活298天，最長移植存活時間達945天，創造了最長的異種器官存活記錄；以及2020年，楊璐菡團隊在英國《自然·生物醫學工程》雜誌上宣佈基因編輯“豬1.0”的升級版——“豬3.0”順利誕生，成功解決了去除豬內源性逆轉錄病毒和增強異種器官免疫相容性兩大異種移植安全性難題。目前團隊主要利用“豬3.0”進行腎臟、肝臟和胰島的異種器官移植實驗，希望將來能滿足尿毒症、急性肝炎和糖尿病患者的器官移植需求。

這些都是利用基因編輯研究人源化器官以用於器官移植的成功探索。

基因編輯豬的上市：

2020年12月，美國食品與藥物管理局（FDA）批准了基因編輯豬“GalSafe豬”上市。

這種豬透過改變基因組，消除了豬細胞的表面新增α-半乳糖（Alpha-gal）的蛋白酶，食用該豬肉能夠使對豬肉過敏的消費者避免急性排斥反應。

據FDA報告，這種技術也有可能用於人類的醫療製藥，一些含有豬肉提取成分的藥物未來也有消除α-半乳糖的可能，諸如血液稀釋藥物肝素等等。

米繼東認為，這是一個新的嘗試，並對其未來發展十分看好。

基因編輯技術之於育種優勢

基因編輯技術在分子育種領域也有非常好的表現，如可以直接利用基因編輯技術去實現作物高產、提高抗病能力等，達到直接育種的目的，非常快地把優良物種繁育出來。但這一技術涉及到安全性的問題，在育種選種上還是效果不錯的，能更安全、更廣泛地快速應用。

目前全球已有多種基因編輯動物與作物在不同國家獲准上市，包括蘑菇、玉米、水稻、小麥、番茄、三文魚、山羊、豬、雞、兔子、鮭魚等等。

基因編輯之未來挑戰

未來基因編輯技術的廣泛應用還需要解決一些問題，米繼東從三方面進行說明：

安全性風險：如脫靶問題、細胞適應性、突變風險、癌變風險等；

法律制度的健全：如立法不足、缺乏行業標準等；

基因編輯技術雖在穩步發展中，但其推廣和廣泛應用還存在著一些問題和困難，想要利用基因編輯技術造福人類，還是要先解決這些問題，為其發展掃除後顧之憂。

除了基因編輯，米繼東在分享中還對基因技術作了延伸，簡要介紹了異種克隆技術和腦機介面。

聚焦異種克隆技術

目前克隆技術已經應用於寵物克隆、工作犬克隆、珍稀動物克隆、經濟動物克隆等領域，而米繼東介紹了另一種克隆——異種克隆。

異種克隆技術包含了異種核移植和異種妊娠兩個方面，是目前克隆瀕危珍稀動物有效方式，能夠有效解決瀕危珍稀動物樣本少，代孕母體少的難點，成功實現克隆。

關於腦機介面的暢想

腦機介面，是在人或動物腦（或者腦細胞的培養物）與計算機或其他電子裝置之間建立的不依賴於常規大腦資訊輸出通路(外周神經和肌肉組織)的一種全新通訊和控制技術。

透過訊號採集裝置從大腦皮層採集腦電訊號經過放大、濾波、A/D轉換等處理轉換為可以被計算機識別的訊號，然後對訊號進行預處理，提取特徵訊號，再利用這些特徵進行模式識別，最後轉化為控制外部裝置的具體指令，實現對外部裝置的控制。

腦機介面通常根據“侵入性”被分為：非侵入式（腦外）、半侵入式和侵入式。

侵入式雖然可以獲得高質量的神經訊號，有更好的效果，但是卻存在著較高的安全風險和成本。應用中選擇何種方式，還需要以實際情況而定。

目前腦機介面技術已成功應用於智慧義肢、醫療康復、無實物操控、模擬訓練、智慧協作等多個領域，在醫療、便民等方面發揮了重要作用。

基因技術的多種可能性使得它具有著十分可期的發展與未來，但如何利用好這一技術，還需要不懈的努力，正確認識，合理利用，深度發掘，進而去造福全人類，才是生命科學和基因技術真正生命力所在。