編譯 | 王聰

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在已經過去的2020年裡，新冠大流行籠罩著整個生物製藥領域，同時也推動了相關研究和商業活動的激增，即使新冠疫情得到控制後，其帶來的影響也將持續影響整個生物製藥行業。

新冠大流行和其他熱門療法推動了風險投資，同時推動了新的併購以及上市的增加。傳統藥物的臨床研究的商業活動有所增加，細胞療法和基因療法也同樣在增加，儘管2020年2項基因療法臨床試驗導致了4名參與者的死亡，但投資者依然對新興技術充滿熱情，這些新興技術為基於基因組編輯和合成生物學等新療法提供了潛力。

1、新冠肺炎：終點在即

輝瑞/BioNTech，以及Moderna，它們開發的新冠mRNA獲得FDA批准，並在全世界多個國家和地區得到廣泛接種。除此之外，阿斯利康、強生、賽諾菲、美國默克，以及中國的多家公司研發的疫苗也相繼取得突破。

隨著多種新冠疫苗的獲批，預計疫苗接種能力將增長近150倍，從2020年第四季度的3500萬增加到2021年第四季度的50億。

在新冠治療藥物方面，吉利德科學開發的針對新冠重症患者的藥物瑞德西韋（Remdesivir）獲得FDA批准。此外，禮來公司和再生元開發的針對輕度至中度新冠患者的單克隆抗體也獲得緊急使用授權，這些都為新冠肺炎的預防和治療奠定了基礎，我們已經看到了新冠大流行結束的曙光。

2、基因療法：大公司大交易

2020年以來，製藥巨頭們真正開始重視基因療法，以擴大其在2021年及之後的業務，大型收購和投資不斷。

2020年10月，拜耳以40億美元的價格收購 AskBio，兩天後，諾華以2.8億美元的價格收購了眼病基因療法公司Vedere Bio，羅氏則斥資18億美元獲得Dyno Therapeutics的CapsidMap™平臺，以開發下一代腺相關病毒（AAV）載體，用於中樞神經系統疾病和肝臟疾病的基因療法。

Homology Medicines在公佈其成人苯丙酮尿症I/II期臨床試驗積極資料的三天後，輝瑞即迅速向其投資6000萬美元。

渤健則與Sangamo Therapeutics正在簽署了高達27億美元的大合同，合作開發基因療法候選藥物。

然而，2020年10月，Lysogene公司進行的一項治療IIIA型粘多糖貯積症的II/III期臨床試驗中，一名5歲患者死亡，該臨床試驗也隨即暫停。

2020年5-7月之間，Austles Pharma在其AAV療法治療X連鎖肌管性肌病的I/II期試驗中，出現三名患者的死亡。

2020年這4名基因治療中死亡的患者，是一個警鐘，告誡了現在突飛猛進的基因治療應該需要更多重視和謹慎。

雖然出現了這些負面事件，但基因治療領域融資金額仍在快速增長，在2020年1月至2020年9月期間，融資躍升了114％，達到120億美元。根據再生醫學聯盟統計，2020年第三季度共有373個基因治療試驗，其中1期臨床為115項，2期臨床為223項，3期臨床為32項。

2020年10月，CRISPR基因編輯技術榮獲諾貝爾化學獎，11月開始，CRISPR基因編輯領域接連獲得大額資金投入。

禮來承諾投入27億美元，使用Precision BioSciences的ARCUS®基因組編輯平臺來研究和開發潛在的體內治療遺傳病的基因療法方法，該合作從杜氏肌營養不良症開始。

拜耳則領投了Metagenomi公司的6500萬美元A輪融資，用於開發細胞和基因療法。

CRISPR Therapeutics和Vertex Pharmaceuticals則繼續合作研發CRISPR基因編輯治療鐮狀細胞病和地中海貧血症的療法，之前的1期臨床試驗效果積極。

根據預測，全球CRISPR技術市場將從目前的16.5億美元增長到2023年的25.7億美元，到2030年將躍升至67億美元。目前，CRISPR基因編輯的專利糾紛仍未徹底解決，專利問題一旦解決，CRISPR基因編輯市場的增長將會更快。

4、融資、併購、上市屢破記錄

2020年以來，大量資金流入了生物製藥公司，這種趨勢預計將在2021年繼續下去，併購活動、IPO、股票市場強勁增長。

到2020年第三季度，與生物製藥相關行業的投資額達到創紀錄的59億美元，其中僅對生物技術領域的104筆交易中就投入了39億美元，這是2019年第三季度的19億美元的兩倍還多。似乎新冠大流行對生物技術和生命科學行業毫無負面影響。

吉利德科學於2020年10月完成了以210億美元對癌症治療研發公司Immunomedics的收購。而Illumina計劃以80億美元的價格收購癌症血液檢測公司Grail，該交易定於2021年完成。

除了大量融資和併購案例，2020年的前三個季度中，生物製藥公司在51個IPO中籌集了93.2億美元的資金，是2019年同期籌集的36億美元的兩倍多。

此外，2020年以來，生物技術領域公司股票也在健康增長。截至2020年11月20日，納斯達克生物技術指數為4364.15美元，較去年同期的3581.05美元上漲了22％。

5、阿爾茲海默症：失望與希望並存

FDA是否會批准渤健和衛材研發的阿茲海默病候選藥物aducanumab，這將是2021年最受關注的藥物研發故事之一。aducanumab的命運可以說是跌宕起伏，經歷了“被判死刑”又“起死回生”的大起大落。

2020年9月，羅氏公司旗下的基因泰克與其合作伙伴AC Immune公司聯合宣佈，其在研的靶向Tau澱粉樣蛋白的抗體藥物Semorinemab在2期臨床試驗中錯過主要終點及兩個次要終點，該結果公佈當天，AC Immune公司股價大跌42%。

而2021年1月，禮來公佈了其donanemab單抗治療阿爾茲海默症的2期臨床試驗的中期結果，資料表明，donanemab單抗能夠清除大腦中的β澱粉樣蛋白斑塊，幫助阿爾茨海默症患者顯著減緩認知和日常功能指標的下降。

阿爾茲海默症領域投入了太多資金，也見證了太多失敗，但我們可以預見的是，各大製藥巨頭還將繼續在該領域持續投入。

6、細胞療法：收購不斷

2020年11月，Perkin Elmer 以3.83億美元的價格收購 Horizon Discovery。賽諾菲以3.64億美元收購了自然殺傷細胞療法開發公司Kiadis Pharma。兩家制藥巨頭武田製藥和安斯泰來則自己開設了新的細胞療法研發部門。

如今，細胞療法領域的融資以驚人的速度增長。據再生醫學聯盟的統計，2020年至今，細胞療法領域融資金額達到了110億美元，同比增長高達242%。

7、合成生物學：全是錢

2020年上半年，合成生物學領域總融資達到30.41億美元（56家公司）。與之對應的是在2019年上半年的19億美元（65家公司）。其中最大的一筆融資是Sana Biotechnology的7億美元。

2020年下半年，合成生物學領域的融資擴張並未停下腳步，9月，Zymergen籌集了3億美元，旨在向化學和材料領域發展。

而新冠全球大流行正在推動著合成生物學的快速發展，據《福布斯》發表的觀點：合成生物學將驅動高達4萬億美元的生物學經濟。

原文連結：

https://www.genengnews.com/a-lists/seven-biopharma-trends-to-watch-in-2021/