《基因修飾細胞治療產品非臨床研究與評價技術指導原則》：為更好引導和促進基因修飾細胞治療產品開發，國家藥品審評中心在已有《細胞製品研究與評價技術指導原則》（試行）的基礎上，釋出了《基因修飾細胞治療產品非臨床研究與評價技術指導原則》（試行）徵求意見稿。本指導原則適用於基因修飾細胞治療產品，包括基因修飾的免疫細胞（如T細胞、NK細胞、樹突狀細胞和巨噬細胞等）和基因修飾的幹細胞（如造血幹細胞、誘導多能幹細胞等）等。CDE武田幹細胞療法darvadstrocel在日本申請上市：武田製藥近日宣佈，已向日本厚生勞動省提交了一份申請，生產和銷售darvadstrocel，用於治療非活動性/輕度活動性管腔克羅恩病（CD）成人患者的複雜肛瘻。這是一種異基因（或供體來源）擴增脂肪幹細胞懸浮液，分別於2009年、2017年、2019年在歐盟、美國、日本被授予孤兒藥資格（ODD），於2018年3月在歐盟獲批上市。TaKeda韓國首張CAR-T臨床批件正式下批：韓國食品藥品管理局已批准Curocell公司的CD19 CAR-T細胞治療CRC01，用於復發/難治性瀰漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）患者的1/2期臨床研究申請，預期將於2021年上半年啟動。該療法基於OVIS™平臺，在同一載體中下調PD1和TIGIT，旨在增強免疫細胞，克服腫瘤微環境中的免疫抑制作用。醫麥客全球首個獲批上市CAR-T療法的報銷計劃：諾華全球訪問與價值和細胞與基因治療部門負責人在2021年歐洲CAR-TCR峰會上表示，為了保留Kymriah對病人的價值同時反映產品的價值，諾華與歐洲和美國的付款人協商了各種補償計劃。諾華根據不同國家國情，與各個監管部門合作制定了適用的報銷計劃。醫麥客用病人自己的幹細胞修復受傷的脊髓：《臨床神經病學和神經外科雜誌》上發表報告顯示，對脊髓損傷患者靜脈注射骨髓源性幹細胞（MSCs）可顯著改善運動功能，超過一半的患者都能受益，研究人員表示，在幹細胞注射後的幾周內，人們觀察到了一些關鍵功能的實質性改善，比如行走或使用雙手的能力。沒有明顯的副作用報告。生物通CAR-T治療複發性血液癌產生持久效果：一項國際臨床試驗在治療多發性骨髓瘤方面取得重大進展，CAR-T細胞療法使先前多次治療復發的患者獲得了深度、持續的緩解。幾乎75%的參與者對這種idecabatgene vicleucel（ide cel，靶點為BCMA）的療法有反應，其中30%的人完全有反應，或者說癌症的所有跡象都消失了。相關結果發表在《新英格蘭醫學雜誌》上。NEJM首個自分泌PD-1抗體的CAR-T細胞治療卵巢癌：國際學術期刊《英國醫藥雜誌》旗下《癌症免疫治療雜誌》線上發表了國內學者的研究結果，使用CAR-T自分泌PD-1抗體用於實體腫瘤治療的研究成果。臨床資料顯示，一名晚期難治性卵巢癌患者採用這種治療手段後，無進展生存5個月，生存達17個月。科技日報