3月2日，加州大學戴維斯分校的研究團隊宣佈啟動世界上第一個在出生前使用幹細胞治療脊柱裂的臨床試驗，該臨床試驗已經獲得FDA批准[1]。訊息一出，引發不小轟動，也表明幹細胞在脊柱裂治療領域又向前邁進一大步。

該研究團隊透過在嬰兒出生前使用特殊的貼片將幹細胞置於脊髓上，以修復脊柱裂。主要研究員、加州大學戴維斯分校教授兼外科主任戴安娜·法默說：“由於脊柱裂嚴重的致殘性，非常需要一種治療方法來預防或減輕這種毀滅性疾病的嚴重程度。我們的團隊花了十多年的時間才研發出這樣一種有希望的療法。“

至於該療法的安全性與可行性，他們與加州大學戴維斯分校獸醫學院合作，在患有脊柱裂缺陷的動物身上進行試驗。結果發現，這種方法使出生時患有脊柱裂的動物能夠行走。這表明幹細胞治療在動物模型身上是安全與可行的。

FDA批准的這項臨床試驗的名稱是“治癒試驗：脊髓脊膜膨出宮內修復的細胞療法”，計劃入組6名確診脊柱裂的未出生患兒。

透過手術，外科醫生將在暴露的脊髓上直接放置一個由胎盤間充質幹細胞組成的生物支架，希望透過幹細胞分化為相應組織細胞填補缺損。出生後30個月內，研究團隊將對臨床試驗中的患者進行監測，以全面評估該療法的安全性和有效性。

加州大學戴維斯分校幹細胞專案主任簡·諾爾塔說：“多年來我們一直在為這項重要的臨床試驗做準備。”“我們經常稱這些間充質幹細胞為人體的“修復工”，因為它們能產生癒合因子。它們是修復脊柱裂等受損組織的理想選擇！”

脊柱裂：常見的先天缺陷

脊柱裂，又稱椎管閉合不全，是一種常見的先天缺陷，是胚胎髮育過程中，由於神經管不完全閉合，導致脊椎缺損。造成脊柱裂的病因尚不明確，可能與妊娠早期胚胎受到化學性或物理性的損傷有關。

脊柱裂的分類

根據神經管缺損的程度，可以分為不同型別的脊柱裂。閉合性脊柱裂，也稱為隱性脊柱裂，其僅存在椎弓骨缺損。另一型別為囊性脊柱裂，又稱開放性脊柱裂或開口型脊柱裂，缺損的脊椎處有腦膜或腦膜並伴有脊髓組織膨出，形成一個突出的囊腫[2]。

胎盤幹細胞：先天缺陷的新希望

諸如脊柱裂等先天缺陷影響患兒的生活質量，目前還沒有很好的治療方法，該項臨床試驗獲批，無疑是釋放了一個積極訊號：幹細胞將帶來新的希望。

脊髓脊膜突出是最常見的一種脊柱裂，胎盤幹細胞宮內治療脊髓脊膜突出是非常重要的研究。胎盤間充質幹細胞將在脊柱裂的治療中顯示出了巨大的潛力。研究已顯示，妊娠早期胎盤間充質幹細胞懸浮在脊柱裂病變位置上，幹細胞分泌的神經細胞因子已被證明能夠成功挽救動物模型的運動機能。

近年來，胎盤及臍帶幹細胞治療出生缺陷的應用潛力逐漸被人們知曉，並且已經被應用至成骨發育不全等多種先天性疾病的胎兒治療研究中。相信未來，胎盤幹細胞治療出生缺陷會取得更大的臨床成果。

參考文獻：

【1】https://www.miragenews.com/first-human-clinical-trial-in-world-for-spina-521414/

【2】Mitchell LE,Adzick NS, Melchionne J, Pasquariello PS, Sutton LN, Whitehead AS. Spinabifida. Lancet. 2004 Nov 20-26;364(9448):1885-95.

https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/15555669/

【3】Potentialclinical applications of placental stem cells for use in fetal therapy of birthdefectshttp://www.placentajournal.org/article/S0143-4004(17)30276-X/fulltext