Oncopeptides一家專注於難治性血液病療法研發的生物技術公司，昨日公司宣佈歐盟委員會（EC）已授予Pepaxti （美法侖氟非酰胺，melflufen）上市許可，與地塞米松（dexamethasone）聯用，用於治療已接受至少三種先前治療線的多發性骨髓瘤成年患者，且至少對一種蛋白酶體抑制劑、一種免疫調節劑與一種抗CD38單克隆抗體具抗性，對於曾接受過自體幹細胞移植（ASCT）患者，自移植至發生疾病進展需至少超過3年。

melflufen聯合用藥進展

此次是上市是基於一項II 期 HORIZON 研究的數據，得到隨機對照III期OCEAN研究的數據為支持。該研究評估了melflufen與地塞米松聯合治療，應對預後不良的患者。這項多中心單臂研究評估了157名復發或難治性多發性骨髓瘤患者，其中97參與者為對三種類別藥物具抗性，且至少接受過四線治療。在此項研究中，對三種類別藥物具抗性且之前曾至少接受過三線療法，且沒有經過ASCT或在進行ASCT後超過36個月發生疾病進展的病患結果，治療達到28.8%的總緩解率，具體如下：

關於Pepaxti作用機制

Pepaxti（美法侖氟芬胺）是一種親脂性肽偶聯烷基化藥物，可快速、選擇性地將細胞毒殺藥劑輸送到腫瘤細胞中。該藥物由雙肽和烷化部分組成。親脂性可促進使細胞快速的吸收，藥物通過氨肽酶的水解將使得烷化藥物在癌細胞內累積。與美法侖相比，這不會增加毒性，但會增加療效，Pepaxti可抑制增殖並誘導造血和實體腫瘤細胞的凋亡。

關於多發性骨髓瘤

多發性骨髓瘤是老百姓常說的"骨癌"中的一種,屬於較為常見的血液系統惡性腫瘤。近年來,多發性骨髓瘤發病率呈上升趨勢,且發病人群年齡趨於年輕化,引起了人們的關注[1]。多發性骨髓瘤是第二常見的血液系統惡性腫瘤，約佔所有新發癌症病例的1-2%，也是較為常見的。多發性骨髓瘤患者早期無症狀，但隨著疾病的復發，腫瘤細胞突變和/或克隆進化，患者後期可能對所有可用的治療方案都耐藥。

儘管引進了新療法，但這類多發性骨髓瘤患者在市場上仍有很大的醫療，因為他們的治療選擇遲早會耐藥，目前多發性骨髓瘤的用藥選擇性很多，單抗類（達雷妥尤單抗），免疫治療等，未來醫學科研人員會面臨更多的挑戰。

參考文獻

[1] 胡麗.多發性骨髓瘤是怎麼回事？[J].保健文匯,2019(11):39.

[2] European Commission approves Oncopeptides" Pepaxti for the treatment of patients with relapsed refractory multiple myeloma