基因編輯

該公司通過專有的基因編輯平臺開展平臺業務。GenKOre成功開發了可通過腺相關病毒(AAV)傳遞的超緊湊型CRISPR系統，稱為TaRGET（基於RNA的緊湊型核酸酶/增強基因組編輯技術），相關研究報告已於2021年發表在《自然-生物技術》雜誌上。可裝載AAV的ABE技術就是源自TaRGET平臺。

GenKOre開發的超緊湊型ABE由於尺寸非常小，因此可通過AAV進行傳遞，並且具有特異性和多功能的鹼基編輯活性，這也在體內得到了驗證。以往的鹼基編輯技術是基於較大的SpCas9核酸酶開發出來的，無法通過裝載量有限的AAV載體進行傳遞，因此僅限於肝臟傳遞。這種新的鹼基編輯技術有望通過AAV傳遞，為遺傳性疾病提供各種體內治療方案。

GenKOre最近擴建了其位於首爾的研究中心，希望吸引大量人才來開發基於超緊湊型ABE的基因療法，並尋求與製藥公司和學術界的合作。此外，通過與在免疫細胞和造血幹細胞方面具有專業知識的企業建立戰略聯盟，該公司正在將業務擴展到體外基因治療領域。因此，ABE平臺將被用於開發體外基因編輯療法。

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