臨床研究是醫學研究中的一個重要部分。與基礎研究比較，臨床研究包括臨床試驗、診斷試驗和病因學研究等，通常需要時間更長、耗資更多。

通過樣本含量估算，不但可以計算出合理的受試者數量以保障研究的成功，而且可以確定研究者所希望的把握度，做到心中有數。因此，樣本含量估算在各期臨床研究設計中，扮演著重要角色。

臨床試驗一般分為四期。

一期臨床試驗：是在人體進行新藥研究的起始期，主要目的是研究人對新藥的耐受程度，了解新藥在人體內的藥代動力學過程，提出新藥安全有效的給藥方案。對象：健康人。

二期臨床試驗：為隨機盲法對照臨床試驗，由藥物臨床試驗機構進行臨床試驗。其目的是確定藥物的療效適應證，了解藥物的毒副反應，對該藥的有效性、安全性作出初步評價。對象：靶疾病的患者。

三期臨床試驗：是Ⅱ期臨床試驗的延續，目的是在較大範圍內進行新藥療效和安全性評價。要求在Ⅱ期臨床試驗的基礎上除增加臨床試驗的病例數之外，還應擴大臨床試驗單位。多中心臨床試驗單位應在臨床藥理基地中選擇，一般不少於3個，每個中心病例數不少於20例。各項要求與II期相似，但一般不要求雙盲。

四期臨床試驗：也稱上市後監察。其目的在於進一步考查新藥的安全有效性，即在新藥上市後，臨床廣泛使用的最初階段，對新藥的療效、適應證、不良反應、治療方案可進一步擴大臨床試驗，以期對新藥的臨床應用價值做出進一步評價，進一步了解的療效、適應證與不良反應情況，指導臨床合理用藥。包括擴大試試驗、特殊對象臨床試驗、補充臨床試驗。

藥物的臨床試驗按階段分為I、II、III、IV期，每期都必須強調安全性，如果在一個階段，臨床試驗沒有一個安全正面的結果，那麼就不能繼續進行到下一個階段。

臨床實驗有四期，從一到四期臨床試驗的作用分別是：研究新藥性質；重新評價藥物的藥代動力和排洩情況，對新藥有效性及安全性作出初步評價，推薦臨床給藥量；評價藥物的有效性和耐受性；新藥上市後監測。